深度探索
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Sekar Kathiresan 的兄长因心脏病早逝，这促使他投身心脏病遗传学研究，并创立 Verve Therapeutics，尝试用基因编辑技术开发一次性预防心脏病的药物。本文回顾了他的成长经历、科研突破与创业历程。
安进通过构建密集的专利网络，将关节炎药物Enbrel的市场独占期从标准20年延长至37年，累计收入超过740亿美元。这一策略引发政策制定者对药品定价的担忧，并面临立法挑战。
Vertex Pharmaceuticals在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AAT）药物接连受挫后，CEO Reshma Kewalramani与首席科学官David Altshuler公开捍卫公司多元化研发战略。尽管股价一年内下跌近30%，分析师质疑声不断，两人仍强调“现在不是退缩而是加倍投入的时候”，并以囊性纤维化领域的成功经验为佐证。
在药物研发领域，交易与科学突破同等重要。近年来，大型药企频繁收购创新生物技术公司，以补充产品管线。本数据库汇总了自2018年以来价值至少5000万美元的生物技术并购案，涵盖收购方、被收购方、交易日期、总对价、每股价格及溢价等信息，并定期更新。
Intellia Therapeutics与Regeneron Pharmaceuticals联合开发的实验性CRISPR基因编辑药物，在治疗罕见遗传病转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的早期试验中显示出积极效果。六名患者治疗后，致病蛋白水平大幅下降，且副作用轻微。该结果发表于《新英格兰医学杂志》，是CRISPR基因编辑首次在人体内成功治疗疾病的临床证据，被专家称为“现代医学的里程碑事件”。
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