美国食品药品监督管理局
FDA批准拜耳的Sunharbo（asundexian）用于特定成人的二级卒中预防。在一项涉及超过12,000名患者的研究中，这种XIa因子抑制剂与安慰剂相比将缺血性卒中风险降低了26%，且大出血发生率相似。Sunharbo的定价为30天用量748.50美元，将与抗血小板治疗联合使用。拜耳认为卒中神经科医生对早期推广至关重要，而初级保健医生将随着时间的推移变得更加重要。该药物代表了一类新型抗凝药，百时美施贵宝和强生等竞争对手也在开发XIa因子抑制剂。
诺华报告称，九名接受其基因疗法Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症患者后来出现肿瘤，其中两例有证据表明用于递送该疗法的腺相关病毒整合进了患者DNA。该公司表示，每例病例发生后均已通知卫生主管部门。FDA于11月6日宣布正在调查这些病例，涉及的肿瘤位于肾脏、中枢和外周神经系统以及脊柱周围区域。患者组织SMA Europe和Cure SMA正在寻求更明确的信息。Zolgensma已获批用于SMA，约6000人使用过该药，它仍是最商业成功的基因替代疗法，尽管AAV整合致癌的理论风险长期以来一直是基因治疗研究中的担忧。
美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪采取了一项新策略，以扩大六种未经批准多肽的可及性，宣布HHS不会对配制这些多肽的州持照药房、联邦机构或持照医生采取执法行动。此举紧随FDA顾问小组于7月以微弱多数建议解除对KPV、TB-500、BPC-157、MOTS-c、Semax和Epitalon的限制，但FDA官员对潜在危险效应存在担忧，不会支持将其认定为安全的法规。包括公共公民组织和美国安全有效药物组织在内的批评者认为，该政策削弱了FDA并构成公共卫生风险，而HHS则表示此举促进了患者选择，并为黑色和灰色市场提供了更受控制的替代方案。该政策不包括顾问小组投票反对的emideltide。HHS正在接受为期两周的公众意见。
FDA宣布了一项针对个性化基因疗法的指南草案，该草案将允许制药商先就针对某一突变的疗法获得批准，之后利用实验室数据而非新的临床试验来获得针对其他突变的许可。该计划是FDA罕见病工作的一部分，可能会改变超罕见病治疗开发的經濟格局。分析师认为，这为Prime Medicine和Beam Therapeutics等基因编辑公司提供了“即插即用”的选择，这些公司的股价随之上涨。CMS也在扩大一项计划，以增加Medicaid对细胞和基因疗法的可及性。
Biohaven宣布，FDA已受理其重新提交的Vyglxia申请。该药物用于治疗脊髓小脑性共济失调，此前曾被拒绝。FDA将召集专家小组，预计于明年第一季度作出新裁决。该药物有望成为首个获批治疗该疾病的疗法，但在美国和欧洲均遭遇监管障碍。Biohaven凭借新的积极支持性分析重新提交申请，消息推动股价上涨约25%。分析师认为，顾问委员会会议将提高获批可能性，尤其是在FDA领导层更替、并明确表示希望在罕见病审评中展现更大灵活性的背景下。
FDA批准了GSK与Ionis联合开发的同类首创RNA药物Hibsago，用于治疗部分慢性乙型肝炎成人患者。在后期临床试验中，Hibsago联合抗病毒药物治疗时，约五分之一的患者实现了功能性治愈，而安慰剂组无一例。该药需在六个月内定期注射，并附有肝炎症和血小板计数降低的安全性警告。GSK尚未公布该药的目录价格，该药已在日本获批，目前正在中国和欧洲接受审评。
FDA 周三宣布了“罕见病框架倡议”，旨在审查现有政策，并为罕见病疗法的药物开发和监管创建“适用性框架”。据彭博新闻社报道，该机构将征求患者和专家的意见，计划于 10 月 28 日举行公开会议，初步建议的目标是在 2 月提出。该倡议延续了 FDA 正在进行的“重置”，可能会减少药物开发者的不确定性，尽管该机构仍缺乏一位永久领导人。约有 3000 万美国人患有罕见病，但截至去年，只有 5% 的已确认罕见病拥有获批的治疗方法。
百时美施贵宝报告称，其试验性IPF药物admilparant在一项三期试验中达到了主要终点，在60毫克剂量下与安慰剂相比显著减缓了呼吸能力的下降。然而，120毫克剂量未能达到统计学显著性，引发分析师对缺乏剂量反应的担忧。该公司表示该药物耐受性良好。百时美施贵宝股价回吐早盘涨幅，收盘下跌约4%。Admilparant是最先进的LPA1受体拮抗剂，该类药物的安全性和有效性此前曾多次受挫。分析师对该药物的前景仍存在分歧，一些人看到了重磅药物的机会，另一些人则在等待详细数据。
百时美施贵宝报告称，其试验性IPF药物admilparant在60毫克剂量的三期试验中达到了主要终点，与安慰剂相比，在一年内显著减缓了用力肺活量的下降。然而，120毫克剂量未能达到统计学显著性，引发分析师对缺乏剂量反应的担忧。该公司表示该药物耐受性良好。Admilparant是最先进的LPA1受体拮抗剂，该类药物的安全性和有效性历史上曾多次受挫。百时美施贵宝股价盘前一度上涨6%，但收盘下跌约4%。拥有竞争性LPA1药物的Contineum Therapeutics股价下跌30%。另外，百时美施贵宝报告了放射性药物RYZ-101用于神经内分泌肿瘤的后期研究取得成功，该药物是通过41亿美元收购RayzeBio获得的。
美国卫生与公众服务部公布了一项广泛计划，旨在加强对疫苗相关伤害的监测，包括强化监测系统，并在美国国立卫生研究院设立新诊所，研究免疫接种后的健康问题。这些举措由美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪领导，旨在改进联邦政府识别、记录、调查和应对接种疫苗后报告的健康问题的方式。该计划包括为医生向VAERS报告疑似副作用提供报销、更新VAERS以提升可访问性，并要求电子健康记录捕获疫苗相关不良事件。肯尼迪表示，目标是倾听患者声音，让疫苗更安全。然而，保罗·奥菲特和考萨尔·塔拉特等专家表示怀疑，警告这些举措可能削弱而非提升疫苗信心。美国卫生与公众服务部未提供进一步评论。