交易
默克集团将以13亿美元收购Silence Therapeutics，推进RNAi布局
默克集团宣布以13亿美元收购Silence Therapeutics，以每股20美元的价格收购其在美国上市的股票，溢价130%，以获取divesiran。divesiran是一款RNAi疗法，在真性红细胞增多症中取得了积极的2期数据。持有14%投票权的关键股东已同意该交易，预计将于2027年第一季度完成。divesiran通过沉默TMPRSS6来提高铁调素水平，可能与武田和Protagonist Therapeutics的Mimrylo以及Jakafi等较旧疗法展开竞争。Cantor Fitzgerald的分析师认为，divesiran可能是同类最佳疗法，且3期临床试验所需的患者人数可能少于Mimrylo的试验。默克集团首席执行官Kai Beckmann将此次交易定位为将研发管线转向高度专业化领域的一部分，此前该公司去年收购了Springworks Therapeutics。
深度简报：
- 默克集团正在进军RNA药物领域， 于周一宣布 以13亿美元收购总部位于英国的Silence Therapeutics，从而获得一款已产生 积极II期数据 的罕见血液病真性红细胞增多症药物的控制权。
- 根据交易条款，这家规模更大的制药商将为每股在美国上市的Silence股票支付20美元现金。该交易因此溢价130%，在BioPharma Dive追踪的 大额交易中，这是今年第二高的溢价。代表Silence 14%投票权的关键股东已同意该交易，德国默克预计将于2027年第一季度完成交易。
- 默克集团将获得一款所谓的小干扰RNA疗法，如果获批，该疗法将与武田制药和Protagonist Therapeutics名为Mimrylo的药物以及Incyte的Jakafi等较旧疗法展开竞争。在评估II期数据后，华尔街分析师得出结论，Silence的药物“divesiran”可能“同类最佳”，并有可能达到Mimrylo预期的重磅销售。
深度洞察：
默克集团首席执行官Kai Beckmann将该交易描述为一项努力的一部分，旨在“将我们的管线转型至高度专业化和未满足医疗需求的领域，并持续致力于外部创新”，此前该公司于去年 收购了Springworks Therapeutics ，从而获得了针对两种罕见肿瘤疾病的药物。
在那种情况下，默克集团获得的是已获批产品。而通过Silence，它需要投资于III期项目，尽管这家大型制药商比Silence截至6月30日持有的7200万美元现金及等价物拥有更多资源来完成该项目。
在分析II期数据后，Cantor Fitzgerald的分析师提出，由于其强效，divesiran可能不需要武田和Protagonist在其III期Mimrylo试验中招募的 近300名患者 。他们还认为，Silence的药物“显著超过了”Mimrylo“所显示的疗效”。
“该交易在日益激烈的竞争领域中消除了执行风险，并通过似乎具有竞争性的竞标过程为股东带来近期价值，”覆盖Silence的William Blair分析师Myles Minter在客户报告中写道。
在真性红细胞增多症中，一个缺陷基因刺激骨髓产生过多红细胞，增加危险血栓的风险。该病还可能导致脾脏肿大、溃疡和痛风。治疗通常包括放血，如果效果不够好，患者可以接受Jakafi、羟基脲、白消安或某种干扰素等药物。
Mimrylo和divesiran均通过提高一种名为hepcidin的激素水平来发挥作用，该激素抑制铁代谢。Divesiran通过沉默一个名为TMPRSS6的基因来实现这一点，Agios Pharmaceuticals正在开发的一种类似药物也靶向该基因。
在中期测试中，与接受安慰剂的人相比，divesiran能够 显著减少 接受该药者的放血次数。与对照组相比，接受该药者中红细胞水平降至触发放血需求阈值以下的人数也显著更多。