生物技术
百时美施贵宝报告又一起自身免疫CAR-T死亡事件；美国财政部拟就中国生物技术投资制定规则
百时美施贵宝披露，其实验性CAR-T疗法zola-cel的多发性硬化症试验中，一名参与者在输注44天后死亡，此前出现迟发性运动症状和脓毒症性肺炎。该公司表示其自身免疫试验中没有发生其他死亡事件，但这一消息加剧了安全性担忧。另外，美国财政部提出规则，将生物技术列入根据《COINS法案》须接受更严格联邦审查的技术范围，不过跨境药物授权交易可能不会受到显著影响。吉利德同意支付近13亿美元收购PepStar Therapeutics的实验性免疫疾病药物HCXT-2001，罗氏则获得Zymeworks双作用抗体ZW209用于肺癌的授权，交易价值最高达8.13亿美元。
今日简要汇总涉及百时美施贵宝和美国财政部的新闻，以及您可能错过的吉利德科学和Zymeworks的最新动态。
一名接受 百时美施贵宝 实验性自身免疫细胞疗法治疗的试验参与者44天后死亡，该公司周五表示。在一项多发性硬化症研究中输注“zola-cel”后，该试验参与者出现了百时美施贵宝所称的“迟发性……运动症状”，类固醇和其他药物无法控制。该志愿者随后发展为脓毒性肺炎，不久后死亡。百时美施贵宝表示，在该研究或zola-cel的任何其他自身免疫疾病试验中均未观察到其他死亡病例。该公司还宣传了表明该疗法有望“重置”多发性硬化症患者免疫系统的研究结果。尽管如此，该公司以及 诺华 此前 因安全问题暂停了多项自身免疫细胞疗法研究 。最新披露“加剧了”围绕细胞药物的“安全隐忧”，这些药物与zola-cel一样 是快速生产的， William Blair 分析师 Matt Phipps.
写道。 财政部 提出 新规 ，可能使美国对中国快速崛起的生物技术行业的投资变得复杂。周四公布的法规草案将生物技术列入根据“COINS法案”须接受更严格联邦审查的技术清单。例如，美国投资者将必须向政府报告某些交易，并被禁止进行其他交易。然而，据 跨境药物许可交易 涉及中国原产药物——近年来此类交易激增——可能不会受到实质性影响，据 多家 报道。财政部正在征求公众意见，之后将最终确定规则。
吉利德科学 周四同意以近13亿美元现金 收购一款实验性免疫疾病药物 ，从总部位于中国上海的 PepStar Therapeutics获得。该交易授予吉利德一款口服药物的权利，该药物靶向“IL-23R”，这是 Skyrizi, Tremfya 和 最近获批的 Icotyde等热门疗法的靶点。与Icotyde一样，PepStar的治疗药物 HCXT-2001 是一种大环肽，这是一种中等大小的药物，兼具小分子和抗体的优势。不过，该公司表示，HCXT-2001具有延长的半衰期，这可能使其具有“差异化方法”。该疗法目前处于1期试验阶段。
罗氏 已从 Zymeworks 获得一款 用于肺癌的双作用抗体药物的完整权利。周五宣布的这笔交易聚焦于一款名为 ZW209的治疗药物，这是一种靶向癌症蛋白DLL3的T细胞衔接器。Zymeworks和罗氏将合作开展1a期研究，这家瑞士制药巨头随后将接管全球开发。罗氏向Zymeworks支付5500万美元预付款，在1b期试验开始时再支付4000万美元，如果该治疗药物达到某些开发和销售目标，还可能再增加7.18亿美元。