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定制化CRISPR疗法为“N-of-1”罕见病治疗提供新范式

定制化CRISPR疗法为“N-of-1”罕见病治疗提供新范式

科学家团队在数月内为一名危重婴儿成功开发出定制化基因编辑药物,初步结果显示安全且有效。该案例或为数千种超罕见疾病的个体化治疗提供可复制路径,但长期疗效与安全性仍需验证。

By: Ben Fidler
播客第二季回归:聚焦阿尔茨海默病研究的进展与挑战

播客第二季回归:聚焦阿尔茨海默病研究的进展与挑战

本季播客邀请阿尔茨海默病协会首席科学官Maria Carrillo博士、脑健康创新者Phyllis Ferrell博士等专家,与主持人John Harrison博士共同探讨早期检测、血液诊断、政策公平、性别差异及临床试验与患者照护的衔接等关键议题。

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