近十年来，国际参考定价一直是美国民选官员和卫生与公众服务部领导人热议的话题，但唐纳德·特朗普总统的 2025年5月行政令 推动了比许多行业专家预期更广泛、更快速的采用。

到2025年底，白宫接洽的17家大型制药企业中，已有14家签署了 自愿协议，承诺在美国以与其他高收入国家相当的价格提供新上市的药品 ，并以最惠国价格向医疗补助计划患者提供现有药品。其余三家制造商很快跟进，另有九家公司加入， 使参与度达到品牌药市场的约89% ，此时距该行政令发布仅一年有余。最惠国定价影响的早期信号是欧盟市场新药上市数量明显减少，有消息来源估计，在此期间上市数量 同比下降约35% 。

最惠国定价的引入是美国制药市场多年来在定价和准入政策方面最具影响的变革之一，但这绝非商业化格局中唯一的重大转变。欧盟的 联合临床评估流程正在提高对照证据标准的门槛，同时 NICE和德国G-BA等国家卫生技术评估机构正在更严格地审查证据 ，并 更多地利用真实世界证据 来补充临床试验数据。在全球范围内，市场力量和供应链正变得日益波动且相互依存。在此背景下，制药决策者必须应对日益复杂的权衡取舍，并承担重大的下行风险。

“当今的复杂性意味着，制药领导者在规划上市策略时不能再按顺序步骤来思考，”Cencora监管策略与CMC高级总监Michael Day博士表示。“你不能先优化监管路径，再优化产品安全性，然后是市场准入和商业化，还指望获得最佳的全球结果。有时最佳的监管路径并非最佳的市场路径。在这个世界里，所有不同学科都需要为共同目标协同工作。”

情景建模——即基于对政策、竞争和全球市场的各种假设构建并测试多种预测的实践——对于负责在这类不确定性中规划路线的决策者而言是不可或缺的工具。但大多数制药公司仍采用单线程方法进行情景建模——即一次只处理一个职能——各部门孤立运作，使用各自的模型和假设。

成功所需的是集成的 情景建模与分析方法，该方法整合整个组织收集的数据，打破部门与学科之间的壁垒，并利用AI等新技术来管理额外的复杂性。

在无国界的全球市场中规划商业化

JCA对药品相对于替代方案的相对临床有效性和安全性提供联合科学评估，但不决定定价、报销或整体价值。国家HTA机构在其本国特定评估中必须适当考虑JCA，同时兼顾经济、医疗体系及其他关切。JCA报告若显示在对照药、终点或普遍适用性方面存在不确定性，可能使支付方更加谨慎，并削弱你的价值主张。制造商需要从开发的最早阶段就考虑这种相互依存关系。

他们还应设计一份既能满足国家支付方又能满足监管机构的证据计划。临床开发项目可能足以支持监管批准，但如果未能生成针对相关治疗标准所需的对照证据，仍会为JCA或国家HTA留下缺口。而且由于JCA现在与EMA审评并行进行，这些证据必须在提交时即已准备就绪。

“过去，制造商可以选择在哪些国家提交HTA申请，并可根据现有数据类型做出这一决定，”Cencora卫生政策与战略副总裁Casper Paardekooper解释道。“现在，当他们参与欧洲临床评估流程时，多达27个不同国家可以对作为JCA证据的PICOs提出意见。要在这一流程中取得成功，你必须在研究中规划纳入一系列对照药、终点和亚人群，并且需要尽早准备好证据。”

在当前环境下， 欧洲各国的定价结果不仅会影响其他欧盟国家的HTA机构，还会影响其他地区的谈判， 包括美国。世界其他地区的价格同样相互关联。东南亚多个国家采用基于欧洲国家价格的参考定价，而澳大利亚则是加拿大的主要参考输入。

“最惠国定价和国际参考定价意味着，我们在一个本地市场的所作所为不再只产生本地后果，”Day说。

为新时代重新构想情景建模

许多制药商仍保留独立的美国和欧洲上市团队，各自开展定价研究和支付方情报工作。 在当今世界，上市顺序所涉及的潜在权衡使这种传统方法难以为继。

在集成情景建模中，政策、监管与CMC、市场准入、医学、临床和药物警戒团队都提供输入，从而能够测试任何单一职能都无法独立评估的情景：

• 如果你先在美国上市，是否还应进入欧洲、日本和加拿大？

• 为了在欧洲获得更大销量，你能接受多大的美国定价风险？

AI 支持的分析可以通过综合大量数据和证据，帮助使集成情景建模更具可扩展性，使团队能够考察比人工操作更广泛的情景。随着假设、证据和市场状况变化，它还可以帮助团队更高效地更新这些情景。

“战略前瞻正日益成为制药公司内部最关键的能力，”Paardekooper 补充道。

尽早开始

集成规划最好在产品开发的最早阶段启动。到上市时，再对终点选择或临床数据策略作出关键更改已为时过晚。要最大化研发投资回报，需要尽快将新疗法带给患者。如果没有跨学科、相互连通的策略，就存在延迟风险——甚至患者可能完全无法获得新疗法。

“你越早考虑这些事情并将它们整合起来，就越能在开发项目中建立灵活性，”Day 补充道。“这种灵活性使制药商能够在更清楚地了解下游后果的情况下作出关键决策。这是成功的基础。”

在 Cencora 的最新报告中进一步了解正在重塑全球上市策略的市场力量。