一款此前被美国食品药品监督管理局拒绝的罕见病药物将获得重新审查的机会，这使其开发商Biohaven再次有望获得监管批准。

这家总部位于康涅狄格州的药物开发商在 周四的监管文件中 披露，其针对Vyglxia重新提交的申请已被该机构接受审查。Vyglxia是一种治疗神经损伤性疾病的药物。据Biohaven称，FDA将召集专家小组讨论相关研究结果，并预计于明年第一季度发布新的裁决。

这一公告为Biohaven提供了一个实现重要监管逆转的机会。Biohaven是一家偏头痛药物开发商的第二代公司， 辉瑞于2022年收购了该公司。这个Biohaven“2.0”由与原公司相同的管理团队领导，但一直在推进 一系列药物管线 ，针对多种不同疾病。

这些疗法中进展最快的是Vyglxia。Biohaven一直在开发该药物，用于治疗一组统称为脊髓小脑性共济失调的罕见遗传性疾病，此类疾病中进行性的神经元损伤会导致平衡、协调和言语方面的问题。如果获批，它可能成为首个针对该病症的上市药物。一些分析师预测其年销售额将超过10亿美元。

然而，Vyglxia在多个药品监管机构处遇到了阻碍。在欧洲，该公司 撤回了上市申请 ，此前当地评审人员对Biohaven的支持性证据提出了质疑。美国监管机构同样持怀疑态度。尽管研究结果表明Vyglxia可能将疾病进展 减缓多达70%，但FDA认为该公司开展的关键实验缺乏说服力，部分原因在于其设计。该监管机构于去年11月正式 拒绝了该疗法.

Biohaven声称对这一决定感到措手不及，该决定是前FDA领导层做出的众多有争议的罕见病药物拒绝决定之一。此后该公司还转向削减成本。

尽管如此，该公司并未放弃Vyglxia，并根据周四的监管文件，以“新的积极支持性分析”重新提交了申请。

这一新披露使Biohaven股价上涨约25%，并引发华尔街分析师一系列乐观评论。TD Cowen分析师Tyler Van Buren写道，安排咨询委员会会议“大幅提高了获批的可能性”。

该机构最高层的更替也使分析师更加看好Biohaven的机会。FDA近期推翻了前领导层做出的多项决定。该机构还表示希望在罕见病药物审评方面变得更加灵活，尤其是针对此类药物。

RBC Capital Markets分析师Leonid Timashev补充说，这一立场转变“开启了Vyglxia进入市场的真正可能性”。不过他也警告称，Biohaven的机会可能“在很大程度上取决于这些灵活性改革的范围有多大”。