美国食品药品监督管理局
百时美施贵宝肺病药物三期试验结果喜忧参半，股价下跌
百时美施贵宝报告称，其试验性IPF药物admilparant在60毫克剂量的三期试验中达到了主要终点，与安慰剂相比，在一年内显著减缓了用力肺活量的下降。然而，120毫克剂量未能达到统计学显著性，引发分析师对缺乏剂量反应的担忧。该公司表示该药物耐受性良好。Admilparant是最先进的LPA1受体拮抗剂，该类药物的安全性和有效性历史上曾多次受挫。百时美施贵宝股价盘前一度上涨6%，但收盘下跌约4%。拥有竞争性LPA1药物的Contineum Therapeutics股价下跌30%。另外，百时美施贵宝报告了放射性药物RYZ-101用于神经内分泌肿瘤的后期研究取得成功，该药物是通过41亿美元收购RayzeBio获得的。
深度简报：
- 百时美施贵宝周一表示，其试验性肺病药物admilparant 在3期试验中取得成功 ，用于特发性肺纤维化，与安慰剂相比，在一年的时间里显著减缓了研究参与者呼吸能力的下降。
- 然而，试验研究人员仅在接受60毫克剂量admilparant的患者中发现了明显获益。该公司表示，120毫克剂量与疾病进展受到影响相关，但差异未达到统计学显著性阈值。
- 高剂量组的失败“令人困惑，需要进一步解释”，RBC Capital Markets分析师Trung Huynh在给客户的报告中写道。百时美施贵宝此前曾对试验做出某些修订 ，也引发了与肝脏相关的安全性担忧 ，尽管该公司周一表示，该药物“表现出耐受性良好的安全性特征”，且治疗相关的停药在研究组之间相似。
深度洞察：
Admilparant是一类名为LPA1受体拮抗剂的特发性肺纤维化（“IPF”）药物中进展最靠前的。这些疗法通过阻断一种在肺瘢痕形成中起重要作用的信号分子来发挥作用。它们可能成为Esbriet、Ofev和Jascayd等已上市药物的替代选择，而这些药物各有局限。
“这些admilparant结果代表了一项重要进展，因为IPF患者仍然需要既有效又可耐受的疗法，”试验指导委员会主席、马萨诸塞大学医学教授Fernando Martinez在百时美施贵宝的一份声明中表示。
早期的LPA1药物在临床试验中举步维艰。百时美施贵宝 放弃了一款 ，原因是肝毒性，安进则 取消了另一款的工作 ，因其在2期试验中表现不佳。上个月有消息称，百时美施贵宝更改了admilparant试验在欧洲的安全监测方案，这进一步加剧了华尔街分析师和投资者的不安，并提高了对即将公布的研究结果的期待。
周一宣布的60毫克剂量与安慰剂相比有助于显著改善“用力肺活量”（即人一次能从肺中呼出的空气量），这通常会被视为积极结果。然而，医生和药物审评人员经常关注较高剂量是否比较低剂量表现更好。这种“剂量反应”的缺失引发了关于admilparant前景的争论。
这些结果“可能足以支持admilparant获得监管批准，但剂量反应的缺失引发了对[admilparant]特征的疑问，”Leerink Partners分析师David Risinger在周一的客户报告中写道。“我们期待详细结果，以更好地了解该药物的疗效。”
其他人则更为乐观。“尽管关于admilparant的剂量反应和获益幅度仍会有一些挥之不去的问题，”较低剂量的成功“很可能开启一个重磅机会，”William Blair分析师Matt Phipps在另一份报告中写道。
百时美施贵宝股价在盘前交易中最初上涨超过6%，随后转跌，最终收跌约4%。这些数据也被Contineum Therapeutics的投资者视为坏消息，该公司有一款不同的LPA1药物正在2期试验中。Contineum的股价在周一早盘交易中下跌约30%。
百时美施贵宝还另行宣称，在另一项后期试验中测试 名为RYZ-101的放射性药物 针对某些神经内分泌肿瘤取得了成功。该制药商通过 以41亿美元收购RayzeBio.