美国食品药品监督管理局
FDA 计划推出“罕见病框架倡议”，全面改革罕见病疗法监管
FDA 周三宣布了“罕见病框架倡议”，旨在审查现有政策，并为罕见病疗法的药物开发和监管创建“适用性框架”。据彭博新闻社报道，该机构将征求患者和专家的意见，计划于 10 月 28 日举行公开会议，初步建议的目标是在 2 月提出。该倡议延续了 FDA 正在进行的“重置”，可能会减少药物开发者的不确定性，尽管该机构仍缺乏一位永久领导人。约有 3000 万美国人患有罕见病，但截至去年，只有 5% 的已确认罕见病拥有获批的治疗方法。
深度简报：
- 美国食品药品监督管理局（FDA）周三表示，计划“重新构想” 其监管罕见病疗法的方式，针对各个具体病症制定标准，而非采用一刀切的做法。
- FDA表示，“罕见病框架倡议”将审查现有政策，征求患者和专家的意见，并为药物开发和监管制定一个“量身定制的框架”。官员们计划审视从临床试验前的沟通到上市后要求的各个方面，该机构 在一份白皮书中表示.
- 尽管FDA没有为新指南的初步建议设定时间表，但 彭博新闻社 报道称，其目标是在2月前完成。该机构将在10月28日于 FDA园区 （位于马里兰州银泉市）举行的一次会议上就该计划征求反馈意见。
深度洞察：
尝试将新药推向市场本质上是一项高风险的举措，申办方最终失败的几率超过 90%。但罕见病开发更加困难；可用于研究的患者更少，对疾病本身以及可作为试验终点的潜在生物标志物的了解也更少。
这常常使监管机构陷入两难境地，他们试图在对安全性和有效性明确证据的常规要求与为毁灭性疾病提供新疗法的需求之间进行权衡。FDA药物评估中心前负责人彼得·马克斯 曾大力倡导 许多此类罕见病药物，但也遭到批评者的抨击，他们认为该机构 变得过于灵活.
其中一位批评者是维奈·普拉萨德，他 于2025年接管了FDA生物制品中心 。在特朗普总统任期内，普拉萨德和前FDA局长马蒂·马卡里谈到 试图帮助 罕见病药物开发商，同时采取了一系列 更为强硬的立场 ，这让业界感到困惑和 沮丧 ，也让 患者倡导者.
感到沮丧。普拉萨德和马卡里 如今都已离任，而FDA仍在 等待一位常任领导人。但该机构此后已 推翻了多项决定 ，这些决定曾引发业界的强烈批评。最新的倡议延续了这一持续的“重置”，并可能消除 更多的不确定性 ——这些不确定性正是他们任期内的标志性特征，Leerink Partners分析师约瑟夫·施瓦茨在给客户的报告中写道。
“FDA并未降低罕见病的标准，但可能正在让审批之路不再那么像猜谜游戏，”施瓦茨写道。如果该计划成为一个“持久的框架，它可能会加入FDA那些投资者可能视为理所当然、却让生物技术更具投资价值的倡议之列。”
他表示，诸如孤儿药资格认定和优先审评券等过往项目已为行业创造了有意义的积极势头。
据FDA称，约有3000万美国人患有罕见病。但截至去年，在已确认的罕见病中，仅有约5%有获批的治疗方法。