基因治疗
Caribou Biosciences因资金挑战将停止CAR-T研发工作并裁员
CRISPR基因编辑公司Caribou Biosciences在融资失败后，将停止研究、裁员并探索战略替代方案。这一决定终止了其两款现货型CAR-T癌症疗法的研发工作，其中包括已准备好进入3期临床试验的vispa-cel。首席执行官Rachel Haurwitz指出，同种异体CAR-T细胞疗法面临严峻的融资环境。公司董事会将考虑合并、收购或其他交易，大规模裁员将在年底前基本完成。Caribou由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna联合创立，于2021年上市，但此后遭遇研究挫折和裁员。分析师Daina Graybosch表示，尽管vispa-cel和CB-011前景可期，投资者仍不愿为试验提供资金。
深度简报：
- Caribou Biosciences是最早成立以推动CRISPR基因编辑技术在医学领域应用的公司之一，目前正在 停止研究、裁员 并寻求“战略替代方案”，因为该公司无法筹集到继续运营所需的资金。
- 这一决定意味着Caribou针对两款“现货型”CAR-T癌症疗法的研究工作就此终结，其中一款已准备好进入3期临床试验。Caribou首席执行官Rachel Haurwitz在周二的声明中表示：“尽管我们取得了进展，但当前针对同种异体CAR-T细胞疗法的融资环境使得我们越来越难以获得负责任地推进这些项目所需的资金。”
- 公司董事会将 考虑合并、收购或其他涉及公司整体或其资产的交易，Caribou表示。与此同时，公司补充称，“大规模裁员”将在年底前基本完成。
深度洞察：
Caribou的衰落折射出整个行业面临的更广泛困境——即如何提供一种比个性化CAR-T疗法更便捷的细胞疗法替代方案，而后者已成为抗击癌症的关键武器。这些现货型同种异体疗法不使用患者自身的细胞在实验室中处理后再回输，而是使用供体细胞，有望实现更便宜、更快速且更易于生产的治疗。
但Caribou和其他公司遭遇了一系列研究挫折，以及 关于现货型CAR-T疗法效力与持久性的质疑 。Caribou认为自己找到了答案——去年 高调公布了其vispa-cel疗法 在淋巴瘤治疗中的结果，此前该公司在试验中致力于将供体细胞上称为人类白细胞抗原的蛋白质与患者进行匹配。
Haurwitz周二表示，vispa-cel现已准备好进入3期临床试验，美国食品药品监督管理局已同意拟议的试验设计。但该公司仍然未能获得融资。Leerink Partners分析师Daina Graybosch在给客户的报告中写道：“显然，投资者不愿资助该试验”，临床风险、Caribou的匹配策略以及vispa-cel数据的强度等问题仍然存在。
Caribou于2011年开始运营，联合创始人包括Jennifer Doudna，她因在CRISPR基因编辑工具方面的研究获得诺贝尔奖。十年后，该公司在股票市场首次亮相，成为 该领域迄今规模最大的首次公开募股之一 。其股价——目前交易价格低于1美元——在2021年9月曾短暂突破每股30美元。
IPO之后经历了一系列起伏。2024年6月，该公司公布了 令人失望的研究结果 ，涉及vispa-cel（当时称为CB-010）。一个月后，Caribou 宣布裁员12% ，并停止了一种不同类型的同种异体方法的研究。2025年，该公司放弃了进军自身免疫疾病的尝试，并 再次大幅裁员，选择专注于肿瘤学领域的工作。
周二，Haurwitz强调，vispa-cel和另一种名为CB-011的试验性药物（正在多发性骨髓瘤中进行测试）具有前景。她在公司声明中表示：“这是一个极其艰难的决定，尤其是因为它绝不反映我们对vispa-cel和CB-011能够惠及患者的信念有所动摇。”