美国食品药品监督管理局
FDA批准Jazz的Ziihera用于一线HER2阳性胃肠道癌症，开启15亿美元市场
FDA扩大了Jazz Pharmaceuticals的Ziihera的批准范围，用于一线治疗HER2阳性胃肠道癌症。在一项3期试验中，与赫赛汀联合化疗相比，该药将疾病进展或死亡风险降低了35%。RBC分析师Leonid Timashev认为市场机会超过15亿美元且 uptake 相对较快，而Stifel的Annabel Samimy指出美国约有12,000名符合条件的患者，远多于胆道癌的1,500名。广泛的标签包括较低HER2表达以及食管和胃食管交界处的肿瘤。Jazz于2022年从Zymeworks收购了大部分权利；Zymeworks因该批准获得2.5亿美元付款，并有望获得高达13亿美元的里程碑付款外加特许权使用费。如果乳腺癌试验成功（初步数据预计于2027年底公布），Ziihera的收入可能进一步攀升。
深度简报：
- 美国食品药品监督管理局扩大了Jazz Pharmaceuticals旗下抗癌药物Ziihera的适用范围， 于周二批准 该疗法作为HER2阳性胃肠癌新一线治疗方案的一部分。
- Jazz及其合作伙伴、该药物的原开发者Zymeworks于2024年首次获得Ziihera用于后线胆道癌的加速批准。该适应症的使用 在2025年为Jazz带来了2480万美元 的收入。加拿大皇家银行资本市场分析师Leonid Timashev写道，此次最新批准开辟了超过15亿美元的市场机会，其团队预计“ uptake将相对迅速”。
- HER2阳性胃食管癌长期以来一直使用罗氏的赫赛汀治疗，这种抗体药物如今面临生物类似药的竞争。在Jazz的3期试验中，Ziihera与化疗联用（联合或不联合免疫疗法Tevimbra） 降低了疾病进展或死亡的风险 与赫赛汀联合化疗相比，疾病进展或死亡风险降低了35%，死亡风险具体降低了28%。
深度洞察：
Jazz的产品组合中有两款重磅药物，均属于神经科学领域，分别是癫痫药物Epidiolex和睡眠药物Xywav。Jazz在肿瘤学领域的尝试被证明利润较低，因为其其他抗癌药物均未成为销售额超过10亿美元的产品。
Ziihera可能有所不同。Stifel分析师Annabel Samimy在给客户的报告中写道，仅在美国，目前就可能有约12000人符合治疗条件，远高于估计患有Ziihera同样获批适应症的胆道癌的1500人。
Samimy和加拿大皇家银行的Timashev均指出，FDA批准该药广泛用于HER2表达水平较低的人群，尽管支持Ziihera获益的关键研究中，HER2高表达的志愿者人数要多得多。该药的处方信息也认可用于食管及胃食管交界处肿瘤，尽管大多数试验参与者的癌症位于胃内。
分析师们写道，FDA也没有对该药设置太多安全性限制。由于严重腹泻发生频率较高，药品标签中增加了相关警告，但Samimy写道，这可能只是为了促使患者在接受Ziihera治疗期间坚持抗腹泻治疗。她的团队预测，与胃食管癌相关的美国销售额将达到6.5亿至7亿美元。
如果Ziihera在乳腺癌治疗中取得成功，其收入潜力可能进一步攀升。Jazz正在多种乳腺癌适应症中测试Ziihera。首批研究的数据可能在2027年底公布。
Jazz 获得了Ziihera的大部分权利 ，这是通过2022年与Zymeworks的交易实现的。在去年胃肠癌取得积极结果后，Zymeworks改变了策略，转而 专注于从药物特许权使用费中获取收入 ，而非销售自有药物。该公司因最新批准获得了2.5亿美元的付款，并有望从合作中再获得13亿美元的里程碑付款以及特许权使用费。
Zymeworks还从BeOne Medicines获得了8100万美元的付款，后者拥有Ziihera在亚洲、澳大利亚和新西兰的权利。