美国 食品药品监督管理局 于周四批准了首款用于治疗一种罕见且使人衰弱的皮肤病的口服疗法。

该药物名为brepocitinib，将以Lisraya为商品名销售，最初由辉瑞公司发现，并 授权给Priovant Therapeutics，后者是中心辐射型生物技术公司Roivant Sciences的子公司。该药已获批用于治疗皮肌炎，这是一种会导致肌肉无力和皮肤病变的疾病。高管们在周五的电话会议上透露，30天用量的标价为35,000美元。

在7月接受BioPharma Dive采访时，Roivant首席执行官Matt Gline将 BridgeBio Pharma、Argenx和Insmed 等生物技术公司成功营销自家药物的经验描述为Priovant的蓝图。“我们在商业上不必成为创新者，我们只需要学习其他人的做法并加以复制，”Gline当时表示。

Lisraya每日服用一次，靶向TYK2和JAK1，这两种蛋白属于“Janus激酶”或“JAK”蛋白家族。多种阻断JAK蛋白的药物已获批用于治疗类风湿性关节炎和湿疹等自身免疫性疾病，其中一些药物，如 艾伯维的Rinvoq，已成为畅销产品。但它们也 与严重的安全性问题相关.

Priovant没有在更广泛的免疫疾病领域与这些药物竞争，而是借助Lisraya聚焦于更罕见的疾病。该公司一直在皮肌炎以及其他炎症性眼部和皮肤疾病中测试该药物，这些领域竞争较少，审批路径可能更快。

“我们选择了一些我们能够开拓的市场，这些市场空间广阔，且未满足的需求很高，” Gline 说道。“它们与药物的生物学特性非常契合。”

据估计，皮肌炎影响美国约 34,000人 ，通常通过类固醇、免疫球蛋白输注以及超说明书使用某些免疫抑制药物来控制。在3期试验中，Priovant发现，在一年时间内， 每日30毫克剂量的Lisraya 在评估肌肉力量、功能、皮肤健康及其他疾病体征的量表上取得了更好的评分。服用Lisraya的患者中也有更多人能够减少或停止使用类固醇。

本周发表在JAMA上的 补充数据 显示，该药在皮肤相关疾病症状方面有更多获益。约四分之三的试验参与者在治疗一年后报告瘙痒有临床意义的改善，而安慰剂组入组者中这一比例为33%。Priovant表示，研究开始时患有中重度皮肤病的患者中，近一半在这段时间内达到了“缓解级结局”。

“长期以来，皮肌炎患者对有效治疗的需求一直存在显著缺口，他们往往依赖针对其他疾病的疗法，”美国食品药品监督管理局负责评估免疫学和炎症药物的办公室主任Nikolay Nikolov在一份声明中表示。“今天的批准是向前迈出的有意义的一步，为患者及其医疗保健提供者提供了一种获批的口服疗法，已证明有助于控制这种罕见且使人衰弱的疾病。”

服用Lisraya者最常见的副作用包括感染、头痛、疲劳、恶心和腹泻。Priovant表示，测试显示Lisraya的安全性特征与其他JAK抑制剂“一致”。

该药的处方信息包含与其他JAK阻断剂相同的“黑框警告”。Leerink Partners分析师David Risinger在周四给客户的报告中写道，标签中“没有重大意外”，值得注意的是，“所有重要的次要终点”均已纳入。

编者注：本文已更新定价信息。