基因治疗
基因编辑公司Scribe Therapeutics已上市，这是两年多来首家进行IPO的基因编辑公司。首席执行官本杰明·奥克斯接受BioPharma Dive采访，谈及如何说服投资者支持Scribe可规模化的基于CRISPR的药物、其首个通过关闭与高胆固醇相关基因而非永久改变该基因的项目，以及心血管治疗中的人类行为挑战。奥克斯解释了“MAYA”设计原则、Scribe为何比近期其他IPO募资更少，以及公司如何致力于让预防性基因药物惠及数百万人。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Moderna公司开发的全球首款mRNA流感疫苗mFlusiva（曾用名mRNA-1010），用于预防50岁及以上成人的季节性流感。该疫苗在65岁及以上人群中的批准为“加速批准”，需开展上市后确证性研究。Moderna预计该疫苗将在2026-2027流感季前在美国上市，目前欧洲、加拿大和澳大利亚的审评正在进行中。
FDA批准了Moderna的mFlusiva，这是一款首创的mRNA流感疫苗，适用于50岁及以上成年人；针对65岁及以上人群的加速批准尚待一项上市后研究。这一决定经历了曲折的监管历程，并获得了FDA咨询委员会的一致支持。Moderna预计该疫苗将于2026-2027年流感季在美国上市。
美国FDA咨询委员会周三以9比3的投票结果，认定Capricor Therapeutics的实验性细胞疗法deramiocel未能提供充分证据证明其对杜氏肌营养不良相关心肌病的疗效。FDA科学家对Capricor提交的数据表示怀疑，尽管该疗法在III期研究中达到了主要目标。FDA预计将在8月22日前就Capricor的最新提交作出决定。
Sarepta Therapeutics宣布，Michael Severino将于7月28日起担任CEO，接替此前宣布退休的Doug Ingram。Severino曾在艾伯维、安进及Tessera Therapeutics担任高管，拥有逾25年生物制药行业经验。当前Sarepta正面临Elevidys销售下滑、多项临床试验未达主要终点、股价较峰值大幅回落等困境，新CEO的行业背景被视为应对挑战的关键变量。
Arrowhead Pharmaceuticals宣布，其基因药物plozasiran在针对重度高甘油三酯血症的两项III期临床试验中达到主要终点，患者甘油三酯水平中位下降79%和81%，急性胰腺炎事件减少78%。公司计划年底前提交补充申请，扩展该药适应症。分析师称此为“最佳情景”。
FDA生物制品评价与研究中心（CBER）基因与细胞疗法审评办公室代理主任Vijay Kumar将卸任，CBER代理主任Karim Mikhail将暂代该职位以确保监管连续性。Kumar仍留任FDA。该变动发生在FDA高层人事动荡期，此前局长Marty Makary辞职、CBER主任Vinay Prasad离职及CDER主任Tracy Beth Høeg被解职。Kumar负责的部门曾审评Uniqure、Regenxbio和Atara Biotherapeutics等公司的实验性疗法，其离任或影响罕见病药物审评政策走向。