基因治疗
Caribou Biosciences因资金挑战停止CAR-T研究并裁员
CRISPR基因编辑公司Caribou Biosciences因无法筹集到继续运营所需的资金，正在停止研究、裁员并寻求战略替代方案。这一决定终止了其两款现货型CAR-T癌症疗法的研发工作，其中一款已准备进入3期临床试验。首席执行官Rachel Haurwitz指出，同种异体CAR-T细胞疗法面临严峻的融资环境。公司董事会将考虑合并、收购或其他交易，大规模裁员预计将在年底前基本完成。Caribou成立于2011年，诺贝尔奖得主Jennifer Doudna为联合创始人，公司于2021年上市，但此后经历了研究挫折和裁员。尽管遭遇挫折，Haurwitz仍强调vispa-cel和CB-011有望使患者受益。
深度简报：
- Caribou Biosciences是最早成立以推动CRISPR基因编辑技术在医学领域应用的公司之一，该公司正在 停止研究、裁员 并寻求“战略替代方案”，因为其无法筹集到继续运营所需的资金。
- 这一决定意味着Caribou将终止两项“现货型”CAR-T癌症疗法的研究工作，其中一项已准备进入3期试验。Caribou首席执行官Rachel Haurwitz在周二的声明中表示：“尽管我们取得了进展，但当前同种异体CAR-T细胞疗法的融资环境使得获取负责任地推进这些项目所需的资金变得日益困难。”
- 公司董事会将 考虑合并、收购或其他与公司整体或其资产相关的交易，Caribou表示。与此同时，公司补充称，“大规模裁员”将在年底前基本完成。
深度洞察：
Caribou的衰落象征着整个行业在提供更便捷的细胞疗法替代方案方面所面临的更广泛困境——即替代已成为抗癌关键武器的个性化CAR-T疗法。这些现货型同种异体疗法不使用提取患者自身细胞、在实验室中处理后再回输的方式，而是使用供体细胞，有望实现更便宜、更快速且更易于生产的治疗。
但Caribou和其他公司已遭遇了一系列研究挫折，以及 关于现货型CAR-T疗法效力和持久性的质疑 。Caribou认为它已找到了答案——去年 高调宣传其vispa-cel疗法 在淋巴瘤治疗中的结果，此前该公司在试验中致力于将供体细胞上称为人类白细胞抗原的蛋白质与患者进行匹配。
Haurwitz周二表示，vispa-cel现已准备进入3期试验，美国食品药品监督管理局已同意拟议的试验设计。但公司仍然未能获得融资。Leerink Partners分析师Daina Graybosch在给客户的报告中写道：“显然，投资者不愿资助该试验”，临床风险、Caribou的匹配策略以及vispa-cel数据的强度等问题仍然存在。
Caribou于2011年开始运营，联合创始人包括Jennifer Doudna，她因在CRISPR基因编辑工具方面的研究获得诺贝尔奖。十年后，该公司在股市首次亮相，成为 该领域迄今规模最大的首次公开募股之一 。其股价——目前交易价格低于1美元——曾在2021年9月短暂突破每股30美元。
IPO之后经历了一系列起伏。2024年6月，公司公布了 令人失望的研究结果 ，涉及vispa-cel。一个月后，Caribou 宣布裁员12% 并停止了一种不同类型的同种异体方法的研究。2025年，公司放弃了进军自身免疫疾病领域的尝试，并 再次大幅裁员，选择专注于肿瘤学领域的工作。
周二，Haurwitz强调vispa-cel和另一种名为CB-011的实验性药物具有前景。她在公司声明中表示：“这是一个极其艰难的决定，尤其因为这绝不反映我们对vispa-cel和CB-011能够惠及患者的信念有所动摇。”