深度简报：

• Beam Therapeutics周二表示，其一直在研发的一种精准基因编辑疗法 在一项关键性试验中取得成功，帮助镰状细胞病患者摆脱了与该疾病相关的严重疼痛发作。
• ristoglogene autogetemcel（简称“risto-cel”）的上述结果，代表了一种被称为“碱基编辑”的药物研发方法首次取得积极的后期临床读数。Beam表示，计划最早于今年年底前向美国食品药品监督管理局提交上市申请。
• 镰状细胞病是一种主要影响非洲裔人群的遗传性疾病，目前已有两款上市的基因疗法以该病为靶点，分别是Casgevy和Lyfgenia，二者最初的市场接受速度都较为缓慢。不过，这些疗法基于不同的底层技术。Beam的股价在周二早盘交易中一度下跌10%。

深度洞察：

碱基编辑是一种较新的基因编辑形式，能够精确改变DNA序列中的单个核苷酸，即“字母”。该技术为治疗遗传性疾病提供了一种精准的解决方案，并且与较早的CRISPR方法不同，它不会切割DNA。

risto-cel和Casgevy（后者采用CRISPR技术制造）都是通过提取并重新改造患者自身的细胞，以开启一种名为“胎儿血红蛋白”的特殊携氧蛋白的生产。随后，这些新细胞会被回输到患者体内，进入骨髓并开始产生正常的血细胞。这些生物学效应旨在阻止镰刀形血细胞的形成，以及由此引发的疼痛性“血管闭塞危象”（VOC）。

Beam周二公布的数据来自一组31名患者，截至10月20日，这些患者已完成治疗并接受了12个月的随访。Beam未公布具体细节，但表示risto-cel达到了“免于严重VOC”的主要目标。该疗法也达到了次要目标，例如减少了与VOC相关的住院时间。

首席执行官John Evans在一份声明中表示，这些数据是“risto-cel乃至更广泛的Beam碱基编辑技术的一个决定性里程碑”。

如果risto-cel获得批准，Beam将在这样一个治疗格局中展开竞争：其中包括羟基脲和L-谷氨酰胺等侵入性较低的药物、输血以及干细胞移植。

Beam也将成为第三家将镰状细胞病基因疗法推向市场的公司，这意味着它必须与Lyfgenia和Casgevy等已经站稳脚跟的疗法展开竞争。这两款药物的开发商Genetix Biotherapeutics（前身为Bluebird Bio）以及Vertex Pharmaceuticals与CRISPR Therapeutics的合资伙伴，在早期都曾难以推动其疗法销售。

例如，Genetix在营销Lyfgenia和其他基因疗法遭遇困难后出售了自身。而2024年下半年只有五人接受了Casgevy治疗。

不过，Vertex此后报告称Casgevy的销售额有所回升。2025年接受治疗的患者人数增至64人，带来1.16亿美元的总收入。随后，Vertex在2026年前九个月录得2.19亿美元的Casgevy销售额。

据一份客户报告，Beam管理团队9月在与加拿大皇家银行资本市场分析师交流时主张，这类疗法的市场接受度受限是因为“供应限制”，而非需求疲软或报销问题。

加拿大皇家银行分析师当时写道，risto-cel可能对医疗服务提供者和患者具有吸引力，因为其生产过程更短，且需要动员基因编辑细胞发挥作用的治疗周期更少。