PepGen公司的一种候选药物在针对一种罕见肌肉疾病的测试中显示出可能比其他疗法更强效的迹象，推动这家生物技术公司的股价在周二飙升超过90%。

PepGen一直在1型强直性肌营养不良症患者中开展其试验性寡核苷酸药物PGN-EDODM1的2期试验。这种疾病简称“DM1”，其特征是基因突变导致产生有缺陷的RNA，这些RNA在细胞中聚集成团。其结果是广泛的“剪接错误”，即蛋白质指令混乱，以及肌肉功能逐渐受损。

PepGen的药物旨在通过进入细胞并分解这些RNA缠结来修复该问题。在2期研究中随访13周后，每月注射4剂PGN-EDODM1平均帮助修复了 46.5%的“剪接”错误 ，这些错误发生在六名接受治疗的患者中。其中四名患者的该数字超过50%。PepGen在周二的一份声明中声称，这些数字代表了在测试多剂量DM1药物的研究中“有史以来最高水平的剪接纠正”。

该公司还表示，这些发现伴随着多项活动能力和肌肉力量评估的改善，例如一项显示手部肌肉在强力收缩后放松速度的测试。

研究研究者判定所有与治疗相关的副作用均为“轻度至中度”。恶心是最常见的不良事件。治疗与首剂后尿蛋白暂时升高相关。重要的是，在16周的观察期内没有累积性肾损伤的证据，而这是PepGen等全身给药的RNA类药物的一个担忧。

DM1的特征是肌肉逐渐无力和萎缩，以及“肌强直”，即这些肌肉无法放松。它还可能影响身体的多个其他部位，包括心脏、肺、眼睛和胃。据PepGen称，该疾病估计影响美国和欧洲约11万人。

目前尚无治愈DM1的疗法。然而，PepGen是几家开发生物技术公司之一，正在开发一种旨在改变该疾病进程的RNA疗法。其中一种 诺华 以数十亿美元的交易收购的疗法 最近在一项关键研究中失败。另一种来自 Dyne Therapeutics 的疗法正处于后期测试阶段，而 Sarepta Therapeutics 的第三种疗法正处于早期试验阶段。

在一些华尔街分析师看来，PepGen周二公布的结果表明其疗法在该组中可能具有最大的上升空间。Leerink Partners分析师Joseph Schwartz写道，PepGen报告的平均“剪接纠正”数字高于诺华候选药物del-desiran和Dyne的z-basivarsen在测试中观察到的水平。

Schwartz写道，尽管“跨试验比较仍不完美”，但结果的“幅度和一致性”“支持明确的同类最佳潜力”。

Oppenheimer分析师Kostas Biliouris在另一份报告中补充说，这些发现代表了“最佳情景”。

PepGen正在试验中测试更高剂量，并预计在明年上半年报告这些结果。该研究涉及多个国家的站点，但由于去年 美国监管机构的部分搁置 ，美国尚未进行给药。该搁置与食品药品监督管理局在动物研究中标记的发现有关。

Stifel分析师Paul Matteis写道，美国的情况仍给PepGen留下一些“潜在风险”。但“患者安全性看起来良好”，这应“有助于开辟清除这一障碍的道路”。