深度简报：

• 美国监管机构周三批准了Revolution Medicines的 备受关注的胰腺癌药物，该药物被肿瘤学家和华尔街分析师誉为针对一种众所周知致命肿瘤的颠覆性疗法。
• Revolution 于7月22日提交了该疗法（原名daraxonrasib）以供审评 ，并凭借一种 特殊类型的凭证 ，仅一个多月后便获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，该凭证可大幅加快药物评估进程。该疗法将以“Rasonque”为商品名销售，适用于已接受过一种转移性胰腺腺癌治疗且不适合“多药联合”治疗的患者。
• 在5月举行的美国临床肿瘤学会年会上，Revolution公布的数据显示， Rasonque几乎将生存期翻倍 在二线治疗中，与标准化疗相比。医生们表示，这一获益可能“改变格局”，并可能开创一种治疗由特定类型突变驱动的胰腺肿瘤的新方式。高管们在电话会议上透露，Rasonque的30天用量标价为39,800美元。加拿大皇家银行资本市场的分析师预测，其年销售额峰值约为115亿美元。

深度洞察：

Rasonque靶向“RAS”突变，这是一类与多种肿瘤类型相关的基因家族。在其获批之前，已有另外两款药物 靶向特定类型 的“KRAS”突变 成功上市。但这两款药物均未成为畅销产品，而Rasonque通过一种不同的“分子胶”机制发挥作用， 这使其成为一项重大科学进步.

这种方法的影响在今年春天得以展现，当时Revolution披露，在一项3期试验中接受Rasonque治疗的胰腺癌患者 治疗后中位生存期为13.2个月，而接受化疗的试验参与者为6.7个月。该结果在ASCO上获得了全场起立鼓掌。一些专家称这些发现“史无前例”。

在5月的一次采访中，Revolution首席开发官Alan Sandler表示，这项研究标志着“任何胰腺癌患者”首次在临床试验中接受实验性药物治疗后中位生存期超过一年。即使在那些没有Revolution主要靶向的特定“RAS G12”突变的患者中，也观察到了类似的获益。

测试中观察到的最常见副作用包括皮疹、腹泻、一种口腔炎症、恶心和疲劳。

“这款药物在一个高度未满足需求的领域展现了史无前例的结果，”Angelo de Claro, FDA肿瘤卓越中心主任在一份声明中表示。

欧洲药品监管机构正在 根据“分阶段审评”对该疗法进行评估 ，这也可能促成快速批准。

美国的获批开启了一场预计将带来丰厚利润的药物上市。截至8月初，已有超过2,000人在“同情用药”下接受了Rasonque，这是一种允许患者获得实验性药物的监管工具。加拿大皇家银行分析师Leonid Timashev预测，第三季度销售额将达到2,800万美元，10月至12月将增至1.48亿美元，到2027年底可能达到11亿美元。

“鉴于令人印象深刻的数据和未满足的需求，市场很可能支持溢价定价，随着该药物最终扩展到其他适应症和更大的肿瘤，甚至可能实现更高的峰值收入预测，”Timashev在周三的客户报告中写道。

Revolution还在胰腺癌的一线治疗和辅助治疗中测试该药物。它也在非小细胞肺癌的3期试验中研究Rasonque。

Rasonque的成功将Revolution——今年早些时候有传言称其是 收购目标 ——推升至生物技术行业的高层梯队。该公司股价在过去一年中飙升了五倍多，截至周三上午，每股交易价格约为213美元。凭借超过450亿美元的市值，Revolution现在的价值已超过Biogen和Alnylam Pharmaceuticals等大型生物技术公司。

编者注：本文已更新Rasonque的标价信息。