近十年来，国际参考定价一直是美国民选官员和美国卫生与公众服务部领导人热议的话题，但唐纳德·特朗普总统的 2025年5月行政令 推动了比许多行业专家预期更广泛、更快速的采用。

到2025年底，白宫接洽的17家大型制药企业中已有14家签署了 自愿协议，承诺在美国以与其他高收入国家相当的价格提供新上市的药品 并以最惠国（MFN）价格向医疗补助计划患者提供现有药物。其余三家制造商很快跟进，另有九家公司加入， 使参与率在行政令发布仅一年多后便达到品牌药市场的约89% 。最惠国定价影响的早期信号是欧盟市场新药上市数量明显减少，有消息来源估计，在此期间上市数量 同比下降约35% 。

最惠国定价的引入是美国药品市场多年来在定价和准入政策方面最具影响的变革之一，但这绝非商业化格局中唯一的重大转变。欧盟的 联合临床评估（JCA）流程正在提高对比证据标准的门槛，而 NICE和德国G-BA等国家卫生技术评估（HTA）机构正在更严格地审查证据 并 更多地利用真实世界证据（RWE） 来补充临床试验数据。在全球范围内，市场力量和供应链正变得日益波动且相互依存。与此同时，制药决策者必须在具有重大下行风险的日益复杂的权衡中做出抉择。

“当今的复杂性意味着，制药领导者在规划上市战略时不能再按顺序步骤来思考，”Cencora监管战略与CMC高级总监Michael Day博士表示。“你不能先优化监管路径，再优化产品安全性，然后是市场准入和商业化，并期望获得最佳的全球结果。有时最佳监管路径并非最佳市场路径。在这个世界里，所有不同学科都需要为共同目标协同合作。”

情景建模——即基于对政策、竞争和全球市场的多种假设构建并测试多个预测的实践——是决策者在这类不确定性中规划路线的必备工具。但大多数制药公司仍采用单线程方法进行情景建模——即一次只处理一个职能——各部门孤立运作，使用各自的模型和假设。

成功所需的是整合式的 情景建模与分析方法，它整合整个组织收集的数据，打破部门与学科之间的壁垒，并利用人工智能等新技术来管理额外的复杂性。

在无国界全球市场中规划商业化

JCA对药品相对于替代方案的相对临床有效性和安全性提供联合科学评估，但不决定定价、报销或整体价值。国家HTA机构在各自国家的评估中必须适当考虑JCA，同时兼顾经济、医疗体系及其他关切。JCA报告若显示对照药、终点或普遍适用性存在不确定性，可能使支付方更加谨慎并削弱你的价值主张。制造商需要从开发的最早阶段就考虑这种相互依存关系。

他们还应当设计一项既能满足国家支付方又能满足监管机构的证据计划。临床开发项目可能足以支持监管批准，但如果未能生成针对相关诊疗标准所需的对比证据，仍会为JCA或国家HTA留下缺口。而且由于JCA现在与EMA审评并行开展，这些证据必须在提交时即已准备就绪。

“过去，制造商可以选择在哪些国家提交HTA申请，并可根据其现有数据类型做出这一决定，”Cencora健康政策与战略副总裁Casper Paardekooper解释道。“如今，当他们参与欧洲临床评估流程时，多达27个不同国家可以对作为JCA证据的PICOs（人群、干预、对照和结局）提出意见。要在这一流程中取得成功，你必须在研究中规划纳入一系列对照药、终点和亚群，并且需要尽早准备好证据。”

在当前环境下， 欧洲各国的定价结果不仅能影响其他欧盟国家的HTA机构，还会影响其他地区的谈判， 包括美国。世界其他地区的价格也相互关联。东南亚多个国家采用基于欧洲国家价格的参考定价，而澳大利亚则是加拿大的主要参考输入。

“最惠国定价和国际参考定价意味着，我们在一个本地市场的作为不再只产生本地后果，”Day表示。

为新时代重新构想情景建模

许多制药企业仍设有独立的美国团队和欧洲上市团队，各自开展定价研究和支付方情报工作。 在当今世界，上市排序所涉及的潜在权衡使这种传统方法难以为继。

在整合式情景建模中，政策、监管与CMC、市场准入、医学、临床和药物警戒团队都提供输入，从而能够测试任何单一职能都无法独立评估的情景：

• 如果是，按什么顺序？
• 为了在欧洲获得更大销量，你能承受多大的美国定价风险？

AI赋能的分析可以通过综合大量数据和证据，帮助整合式情景建模更具可扩展性，使团队能够考察比人工操作更广泛的情景。它还能帮助团队在假设、证据和市场条件变化时更高效地更新这些情景。

不过，AI并不能取代专家判断。“AI可以生成大量不同情景，但人类专家仍需理解这些情景意味着什么，”Day表示。“不确定性越大，所需的思维多样性就越大。制药公司将需要变得日益敏捷，并能在监管要求或市场变化时迅速转向。”

“战略前瞻正日益成为制药公司内部最关键的能力，”Paardekooper补充道。

尽早开始

整合式规划最好在产品开发的最早阶段启动。到上市之日，再对终点选择或临床数据策略做出关键改变已为时过晚。要最大化研发投资回报，就需要尽快将新疗法带给患者。如果没有跨学科、相互关联的战略，就存在延误风险——甚至患者可能完全无法获得新疗法。

“你越早考虑这些事情并将它们整合起来，就能在开发项目中建立越多的灵活性，”Day补充道。“这种灵活性使制药企业能够在更清楚地了解下游后果的情况下做出关键决策。这是成功的基础。”

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