总部位于英国的生物技术初创公司 Alethio Therapeutics 于周四宣布，投资者已向其注资 9000 万美元，以推进其针对一组罕见血液癌症的治疗方法。

Alethio 正全力投入骨髓增殖性肿瘤领域，这是一组进展缓慢的血液系统恶性肿瘤，包括原发性骨髓纤维化、原发性血小板增多症和真性红细胞增多症。在这些疾病中，人体会产生过多的血细胞，引发血栓、骨髓瘢痕或心脏病发作等一系列健康问题。

“对这些患者来说，情况有点像油门被卡住，持续驱动，没有刹车，”Alethio 首席执行官 Rohit Batta 说。“但车不会立刻撞毁。它会行驶得太久太久。”

骨髓增殖性肿瘤可以通过频繁放血、羟基脲、干扰素疗法或“JAK”抑制剂（如 Jakafi）进行管理。而最近，一种新的 武田药品的 Mimrylo获批用于真性红细胞增多症。但 Batta 表示，现有疗法仍无法帮助大多数患有这些疾病的人。

Alethio 的主导项目名为“ATX-011”，是一种单克隆抗体，Batta 的团队推测它可以解决那些被遗漏的患者群体，该生物技术公司称其相比该领域的其他进入者具有优势，这些进入者包括 Jakafi 的生产商 Incyte, 默克公司 和 诺华.

ATX-011 并未依赖 Batta 所称的“钝器式”方法，而是靶向 G6b——一种存在于血小板和某些骨髓细胞表面的受体。重要的是，G6b 仅在已知会诱发骨髓增殖性肿瘤或导致骨髓瘢痕的细胞上表达，这表明与该蛋白结合的药物可能对这些疾病产生精准影响。Alethio 还认为，无论患者携带哪种致病突变，该药物都可能有益。

Batta 表示，临床前研究表明 ATX-011 是“一种表现良好的药物”。预计将于 2028 年上半年进入临床试验。

“ATX-011 的最终目标是让患者能够正常生活，”Batta 说。

第二种候选药物是一种抗体偶联药物，也正在针对骨髓纤维化进行开发。

Alethio 的 A 轮融资由 Sofinnova Partners 和 RA Capital Management 共同领投，并获得了 Cancer Research Horizons、Oxford Science Enterprises 和牛津大学的支持。该初创公司源自牛津大学的研究成果，由在该校工作的两位医生兼教授 Adam Mead 和 Beth Psaila 共同创立。

Sofinnova Partners 的管理合伙人 Graziano Seghezzi 表示，Alethio 选择以原发性血小板增多症为靶点，可能使其药物相比其他骨髓增殖性肿瘤的获批疗法具有更大的“覆盖范围”。据 Alethio 称，原发性血小板增多症在美国影响约 15 万名患者，超过据信患有 真性红细胞增多症 和 原发性骨髓纤维化.

“关键词是，我们不是在控制疾病，而是在治疗疾病，”Seghezzi 说。