周二，UniQure 市值蒸发约十亿美元，此前该公司 披露了更多数据 ，这些数据来自支持其亨廷顿病基因疗法潜在获批的关键临床试验。

这项为期四年的数据来自十几名接受高剂量“AMT-130”治疗的受试者。AMT-130 是一种一次性疗法，旨在抑制导致亨廷顿病的核心蛋白的生成。根据一项评估认知、运动技能和日常生活的量表，UniQure 表示，与作为对照组的更新版外部患者数据库相比，这些受试者的疾病进展减缓了 44%。

然而，这一差异不足以达到统计学显著性。另一套专门针对日常活动管理的评分系统显示，与更新后的外部对照组相比，疾病进展减缓了 61%，UniQure 将其描述为“有利的治疗差异”。这家总部位于荷兰的公司在声明中表示，总体结果表明 AMT-130 对疾病持续具有“有意义的”效果。

但股东们并不那么信服。周二早盘开盘时，UniQure 股价下跌 40%，跌至略低于 24 美元。

Leerink Partners 的分析师怀疑，投资者会担心 AMT-130 的疗效能持续多久。这是因为，除了四年数据外，UniQure 还提供了 15 名接受高剂量治疗患者的三年数据。而在那里，这两项量表的评分看起来更强。与外部对照相比，它们分别显示疾病进展减缓了 80% 和 67%。

不过，Leerink 分析师表示，重要的是，UniQure 发布的信息包含“多个层面”，这些层面“对我们如何解读数据至关重要”。其中之一是自然病史数据库，它带来了一些挑战。该数据库不仅会更新，从而可能改变结果，而且患者随访时间越长，缺失的信息也可能越多。

对于亨廷顿病这类破坏神经的疾病，随着症状进展，患者往往难以继续参与观察性研究。UniQure 指出，在查看更新后的 48 个月参考数据时，其中 53% 的信息缺失。因此，UniQure 表示，AMT-130 在四年节点的治疗效果“很可能被低估”。通过事后分析，该公司发现，在这两项量表——简称 cUHDRS 和 TFC——上，疾病进展分别减缓了 54% 和 68%。

“我们认识到这次数据更新应附带的所有注意事项，并对此表示认同，”Leerink 分析师在给客户的报告中写道。尽管如此，亨廷顿病是一种毁灭性疾病，“任何程度的减缓，尤其是在一直保持稳定的 TFC 上……都是闻所未闻的。”

“AMT-130 显然在发挥作用，”他们补充道。“当罕见病群体愿意承担更大风险以换取时间和选择时，让患者等待开展得更好的 3 期试验或其他选择，在我们看来完全不合适。”

在 Stifel 分析师 Paul Matteis 看来，UniQure 的四年结果“总体上仍然令人印象深刻”，即使它们代表了“一定程度的退步”，而新的三年结果“看起来稳健”，“可以说最重要，因为这次数据截止是”该公司与食品药品监督管理局达成一致的关键。

“[这]里的大局继续支持”加速批准，Matteis 在自己的报告中写道。

在与 FDA 进行了漫长且 极不寻常的反复沟通 后，UniQure 提交了上市申请 ，时间在今年夏末。该公司申请了某种快速审评，这可能使该机构在大约八个月内作出裁决。

6 月，Leerink 分析师估计，如果获批，AMT-130 在美国的定价将为 170 万美元，并在 2030 年实现 25 亿美元的全球销售额。在 今年前六个月，UniQure 录得 940 万美元营收和近 1.35 亿美元净亏损。