深度简报：

罗氏和Ionis制药公司周三表示，其实验性药物用于治疗肾脏疾病IgA肾病 在一项3期临床试验中取得成功，在中期数据检查中达到了其主要目标。

两家公司表示，这款名为sefaxersen的药物使参与者尿液中的蛋白质含量出现了“统计学显著且具有临床意义的改善”，蛋白质是衡量肾脏健康的重要指标。他们未提供具体细节，但表示数据将在即将召开的医学会议上公布，并与监管机构分享。他们还将继续对入组患者进行为期两年的监测，以观察肾功能的变化。

如果获得监管机构批准，sefaxersen将面临过去几年已获批上市的多款IgA肾病药物的竞争，其中包括 诺华的Fabhalta。制药商将这些能够延缓疾病进展、帮助患者避免昂贵的肾脏透析或移植的疗法定价在每年约40万至50万美元。

深度洞察：

IgA肾病是一种自身免疫性疾病，当异常抗体进入肾脏并形成团块，引发炎症并阻碍器官功能时就会发生。由于对该疾病生物学机制的更深入理解以及对更好治疗手段的需求，该领域近来已成为药物研究的热点。

Sefaxersen与Fabhalta作用于相似的生物学通路。该靶点“补体因子B”在IgA肾病中驱动炎症和肾脏组织损伤。Fabhalta直接与该蛋白结合，而sefaxersen作为一种反义寡核苷酸，通过结合肝脏中的信使分子来抑制其生成。

罗氏和Ionis将sefaxersen定位为比Fabhalta更便捷的替代方案。他们的药物每月自行注射一次，而Fabhalta是每日两次的口服药片。该注射剂源自 两家公司之间的多项合作之一 ，双方还曾在 亨廷顿病和阿尔茨海默病的实验性药物.

方面展开合作。但sefaxersen如果获批，还将面临其他竞争对手。自去年年底以来，美国食品药品监督管理局已加速批准了 大冢制药 和 Vera Therapeutics 的药物，这些药物作用于不同的蛋白靶点。另一款来自 Vertex制药的药物 可能很快也将获批。

William Blair分析师Myles Minter写道，IgAN仍然是一个“庞大但竞争激烈的市场”，涵盖“众多靶点和给药方案”。Sefaxersen通过自动注射器每月给药一次，具有“相对竞争力”，只有Vertex的药物具有相似的特性。但Minter补充说，数据公布对于评估该药物的比较效益和安全性至关重要。

RBC Capital Markets分析师Trung Huynh将sefaxersen列为罗氏投资者“低估”的多个在研资产之一。这家瑞士制药巨头的核心业务增长缓慢，因其正在 消化关键产品的专利到期 影响。但在最近的一份研究报告中，Huynh认为，sefaxersen以及 乳腺癌药物giredestrant 和 多发性硬化症治疗药物fenebrutinib可能在未来几年提振盈利。

获批也将为Ionis带来提振，该公司股价今年因 多次挫折 而承压。Ionis因sefaxersen可获得高达4亿美元的里程碑付款，如果该药物获批，还将获得销售特许权使用费。