今天，简要汇总涉及 UniQure 和 Bridge Minds Biosciences 的新闻，以及您可能错过的 Specific Biologics、Teva Pharmaceuticals 和 CinRx Pharma 的最新动态。

在 一场备受瞩目的来回交锋 之后， UniQure与 美国食品药品监督管理局 已 同意审评 该公司亨廷顿病基因疗法的上市申请。UniQure 周一表示，该机构正在进行比通常更快的审评， 预计将于5月1日前作出决定。据 UniQure 称，FDA 还初步计划与外部顾问召开会议讨论该申请。尽管公司股价截至周一晚些时候已下跌7%，但华尔街分析师普遍认为，这一进展对可能成为首个针对亨廷顿病的疾病修饰疗法而言是积极的。 Joseph Thome，来自 TD Cowen，在给客户的报告中写道，他的团队预计该领域的关键医生会采用这种疗法。他目前预测2039年年销售额将达到16亿美元。—— Jacob Bell

在 FDA 的其他方面，一种口服抗癫痫药物启动中期试验的申请已 被部分临床搁置。拟议的试验旨在评估递增剂量的 “BMB-101” ——该药物旨在激活特定受体，进而抑制与癫痫发作有关的某些通道蛋白。据该药物开发商、总部位于纽约的 Bright Minds Biosciences称，FDA 给出部分搁置的主要原因是小鼠试验中发现的毒性。Bright Minds 表示，部分搁置不影响其其他正在进行的试验。该公司还表示，它认为小鼠试验结果“属偶然且与药物无关”，且未在其他任何物种中观察到这种毒性。Bright Minds 计划“立即”请求 FDA 进一步澄清。公司股价周一下跌超过一半，收于每股26.20美元。—— Jacob Bell

Specific Biologics，一家总部位于多伦多的基因编辑疗法开发商，周一宣布 完成A轮融资 ，由 Hatteras Venture Partners领投。Specific 表示，3500万美元的融资额超出原计划，并有另外六家投资者参与，包括由 加拿大商业发展银行管理的一只生命科学风险基金。所得资金将用于一项早期试验，该试验希望通过生物标志物证明 Specific 最先进的疗法对携带与 ALS 相关的某些基因突变的患者按预期发挥作用。—— Jacob Bell

Teva Pharmaceuticals 周一表示，将提前终止一种药物在罕见神经退行性疾病多系统萎缩中的中期研究。经过中期数据检查， emrusolmin，一种与 Modag GmbH, 合作开发的药片，符合“无效性”标准， 意味着如果研究继续，该疗法几乎没有成功机会。Teva 将在确定 enrusolmin 的前进路径之前评估数据。这一结果是“令人失望的”，但“并非 Teva 投资论点核心”， Dennis Ding，一位 Jefferies分析师，在周一致客户的报告中写道。—— Gwendolyn Wu

CinRx Pharma，这家初创企业创建者曾支持一家生物技术公司，该公司的 阿斯利康 于2023年收购，现通过与 Graviton BioScience. 合作，再次进军心血管药物开发。在周一的公告中，双方表示已成立一家名为 CinRock Pharma 的合资企业，将推进两种抑制所谓 ROCK2 酶的实验性药物。CinRock 将在肺动脉高压、一种心力衰竭及其他未具名心血管疾病中测试这些药物。CinRock 由 CinRx 资助，其药物前景来自 Graviton，一家由 Sam Waksal领导的初创公司，该公司 此前与 Ovid Therapeutics 合作 开发针对罕见脑部疾病的 ROCK2 靶向疗法。—— Gwendolyn Wu