来自波士顿的Rapport Therapeutics公司研发的一款实验性药片在一项中期研究中以微弱优势 取得了成功 该研究聚焦于双相躁狂，分析师称这一结果出人意料，并可能成为通往百亿美元级市场的敲门砖。

Rapport的研究招募了约250名患有双相躁狂的成年人，在为期三周的时间里每天服用一次安慰剂或该公司的药物“RAP-219”。随后，研究人员通过多项健康指标对参与者进行评估，其中最重要的是他们在0至60分的临床量表上的表现，分数越高表明双相症状越严重。据Rapport称，到第三周时，服用其药物的患者平均改善了15.4分，而安慰剂组平均改善了12.3分。

这3.1分的差异恰好足以使结果具有统计学显著性。Rapport表示，与对照组相比，接受药物治疗的患者在该量表的全部11个组成部分上均表现出改善，该量表评估情绪、言语、易激惹和攻击性等方面。RAP-219在采用另一套躁狂严重程度量表的“次要”指标上也优于安慰剂。

据Rapport称，该药物耐受性良好，所有所谓的治疗中出现的不良事件均为轻度至中度。两组之间这些事件的发生率相似，略多于一半的患者出现了这些事件。RAP-219组最常见的是激越，通常持续约两天。

Rapport目前计划在明年头三个月内的某个时间与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论这些结果以及一项试验所需的设计要素，以便能够提交RAP-219用于双相躁狂的上市审批。该公司表示，两项针对急性双相躁狂的后期试验应于2027年下半年启动，而2期研究的更多数据将在未来的医学会议上公布。

“对于双相障碍患者来说，挑战不仅仅在于找到一种有效的治疗。而是找到一种他们能够耐受并坚持使用的治疗，”Rapport首席执行官Abraham Ceesay在一份声明中表示。“副作用导致停药，停药导致复发。RAP-219有潜力凭借数十年来首个针对双相躁狂的全新作用机制打破这一循环。”

Jefferies分析师Andrew Tsai在给客户的报告中写道，RAP-219似乎具有“干净”的安全性，而其疗效看起来与已获批的双相药物所提供的2至6分改善相当。Tsai补充说，在该疾病上的持续成功可能使该药物的峰值销售预测增加超过十亿美元，并且“应该会鼓舞”Rapport的管理团队考虑其他具有重磅潜力的中枢神经系统适应症，例如双相抑郁。

此前，Rapport的药物在一项针对“局灶性起源”癫痫发作的中期研究中展现出足够的前景，因而被推进至两项3期试验。该药物旨在抑制 某种蛋白质 的活性，这种蛋白质主要存在于癫痫发作常常起源的特定脑区。这种蛋白质有助于调节对谷氨酸作出反应的受体，谷氨酸是一种促使脑细胞产生电信号发放的关键信号分子。过多的谷氨酸信号传导会导致神经元过度活跃，这是癫痫的标志性特征，也在双相躁狂等疾病中被观察到。

为双相躁狂等精神疾病开发新药是出了名的困难。据Stifel的Paul Matteis称，外界对Rapport试验成功的预期很低。因此，其出人意料的胜利是一个“明确的积极信号”，有助于在广泛层面上验证该药物，该分析师在自己的报告中也如此写道。

Matteis确实承认了一些注意事项。例如，疗效数据险些未能达到统计学显著性。这些数据也处于“目前被认为可与现有药物竞争的范围的低端”。即便如此，RAP-219在症状严重程度量表的每一项上都取得了积极数据，而且是在安慰剂组表现强劲的情况下做到的。

Matteis等人还指出，在双相障碍等疾病中，最好的治疗通常是患者能够坚持使用的治疗。“一种新型、耐受性更好的治疗应该具有商业价值，”Raymond James的分析师写道。

“疗效固然重要，但坚持治疗的意愿可能最终决定一种药物在这一领域有多大用处，”他们补充道。“新发现强化了这一论点，尤其是对于那些在现有疗法下难以忍受镇静或运动症状的患者。”

据估计， 近3%的成年人 在美国——即超过700万人——患有双相障碍。