今天，简要汇总涉及 Ultragenyx 和 Bristol Myers Squibb 的新闻，以及你可能错过的来自 Roche、Longeveron 和 Rocket Pharmaceuticals 的最新动态。

该 美国食品药品监督管理局 已批准首个基因疗法 用于治疗罕见进行性神经系统疾病 Sanfilippo 综合征 A 型。该疗法名为 Fayuvi ， 定价为 395 万美元，该疗法现已成为 Ultragenyx Pharmaceuticals 自 8 月以来 推向市场的第二款基因疗法。分析师预计这两款疗法都不会成为重磅产品。但 Ultragenyx 在获得这两项批准的同时还获得了可出售的药品审评券，这应会“显著增强”公司的资产负债表， William Blair 分析师 Sami Corwin写道。Ultragenyx 此前警告称将进行成本削减 ，此前一款销售潜力更大的 Angelman 综合征药物研发失败。Fayuvi 获批后，公司股价上涨了两位数。 —— Ben Fidler

Bristol Myers Squibb 已停止开发一款从初创公司 Orum Therapeutics 授权引进的实验性抗癌药物，该授权交易于三年前达成。Bristol Myers 于 2023 年向 Orum 预付 1 亿美元 以获得该疗法的权利。该疗法名为 ORM-6151，结合了抗体药物偶联物和蛋白质降解技术，当时正在急性髓系白血病中进行测试。然而，在 一份监管文件中，Orum 表示，在审查了 1 期试验数据后，该公司将该药物搁置，同时免除支付额外里程碑款项的义务。根据该交易，Orum 原本有资格获得高达 8000 万美元的或有付款。 —— Ben Fidler

Roche 的 双靶点血癌药物 Lunsumio 已 在后期试验中取得成功 ，用于滤泡性淋巴瘤。Roche 未提供具体细节，但表示，与 Rituxan 及既往接受过至少一种药物治疗患者的常规治疗相比，包含 Lunsumio 和一种标准疗法的方案显著改善了无进展生存期。Roche 表示，在中期数据检查时，生存数据尚“不成熟”。Lunsumio 目前获批用于三线治疗，但最新的 3 期研究可能将该批准转为标准批准并扩大使用范围。Roche 打算将研究结果提交给监管机构。 —— Ben Fidler

Longeveron 将 启动战略审查 ，此前其治疗心脏病的实验性细胞疗法在 2 期试验中失败。经过 12 周的随访，接受该疗法（ laromestrocel）的患者在心脏泵血能力的一项指标上没有出现统计学显著变化。Longeveron 计划与美国食品药品监督管理局会面讨论可能的后续步骤，但与此同时，该公司将聘请投资银行“审查所有选项”，并打算削减成本。 —— Ben Fidler

Rocket Pharmaceuticals 已与美国监管机构达成一致 ，对一项测试罕见心脏病 Danon 病疗法的关键研究进行修改。Rocket 此前在一名研究参与者死亡后暂停了该试验，随后 以修改后的方案恢复测试 ，迄今为止该方案 在另外三名入组者中已证明是安全的。周二，Rocket 表示，美国食品药品监督管理局认可了该安全性更新及其完成试验的路径。该公司将再招募 9 名患者，并希望在 2027 年中期完成给药。Rocket 将在 10 月初的虚拟投资者网络研讨会上提供该项目的更新。 —— Delilah Alvarado