孤儿药开发商面临着一个反复无常的FDA，还必须与肥胖症及其他常见疾病领域的重磅药物争夺关注。但根据 Evaluate的《孤儿药报告》——“在风云变幻中安全（些）地航行？”，孤儿药的销售轨迹依然强劲，受到重要政策胜利的提振。

尽管整个制药行业面临政策和定价动荡，孤儿药的销售额仍在稳步上升。根据 Evaluate的预测，到2032年，它们将占所有处方药销售额的21%以上，高于2022年的15%。在2032年预计2万亿美元的全球处方药销售额中，罕见病药物将贡献超过4000亿美元——大约相当于二十年前整个处方药市场的规模。

2022–2032年全球孤儿药销售额及处方药市场份额

到2032年，排名前八的孤儿药每种全球销售额都将超过60亿美元。用于多发性骨髓瘤的品类领先者Darzalex（达雷妥尤单抗）将达到这一数字的近两倍，部分得益于皮下注射剂型，这使该产品系列的有效生命周期延长了一倍。2025年对《通胀削减法案》（IRA）立法作出的有利于孤儿药的调整也有所帮助。

2032年全球销售额排名前十的孤儿药

在公司层面，孤儿药收入仍集中在少数全球制药公司手中，但竞争格局正在演变。预计强生将在2032年以近310亿美元的孤儿药销售额领跑市场，约占其制药总收入的40%。

专注型生物制药企业也在重塑格局。2032年闯入前十的是在荷兰注册的Argenx，凭借其Vyvgart产品系列，预计将取代辉瑞在孤儿药销售排名中的位置。

展望未来

孤儿药研发管线状况良好。当前孤儿药管线候选产品的销售额预计到2032年合计将超过1000亿美元。最有价值的后期孤儿药项目预计当年每种销售额将超过10亿美元；按净现值计算，前五名超过70亿美元。

然而，孤儿药管线药物在整体处方药销售额中的份额预计将在未来七年下降，从2027年预计30%的峰值降至2032年的22%。这可能反映出对重大疾病重磅药物日益增长的兴趣和投资——其中最突出的是基于GLP-1的疗法，正迅速从糖尿病/肥胖症扩展到心血管、自身免疫及其他疾病领域。

政策与监管构成复杂背景

美国近期的政策发展总体上支持孤儿药开发。2025年对《通胀削减法案》的修正扩大了多适应症孤儿药的豁免范围，降低了成功产品系列早期面临Medicare价格谈判的风险。罕见儿科疾病优先审评券计划于2026年初重新获得授权，有望加快针对罕见儿童疾病产品的FDA审评时间。

与此同时，监管环境变得更加复杂。虽然FDA在某些领域减少了行政要求，但也提高了对证据标准的期望，尤其是对细胞和基因疗法。近期的监管决定进一步强调了在罕见病开发中稳健的试验设计、适当的终点和清晰的监管策略的重要性。

与市场几乎每个角落一样，中国的崛起正在影响罕见病领域，这一点体现在分配给中国申办方的FDA孤儿药资格认定份额上，该份额从2020年的不到5%上升到2025年的15%。如果中国授权的分子导致更多拥挤和竞争，中国的崛起可能会对西方销售的孤儿药带来进一步的价格压力。

尽管存在这些压力，孤儿药开发的基本面依然强劲。监管激励、市场独占权和持续存在的未满足需求继续支持创新。超过95%的罕见病仍缺乏获批治疗方法，留下了巨大的增长空间。数据科学、基因组学和AI赋能药物发现的进步也在改善诊断、患者识别和试验设计，有助于降低开发风险并为更好的决策提供依据。

您可以在此处下载完整的Evaluate孤儿药报告。 您将找到按孤儿药销售额排名的顶尖公司、按净现值排名的后期资产，以及孤儿药市场份额萎缩背后的原因。