BrainChild Bio是一家细胞疗法开发商，致力于为患有罕见脑癌的儿童开发CAR-T疗法。该公司于周二宣布，已在一轮风险融资中筹集了1.16亿美元。

CAR-T疗法是利用免疫细胞工程化改造而成的强效治疗方法。已有少数几款获批用于治疗某些血液癌症，许多公司正在研究其在 其他肿瘤 乃至 自身免疫性疾病.

上的潜力。但据BrainChild创始人兼首席科学官Michael Jensen介绍，很少有公司尝试用CAR-T疗法来对抗脑癌。“偏见在于，大脑无法耐受直接给药细胞，”他说。

BrainChild则不同。 该公司三年前从西雅图儿童医院的研究成果中分拆出来 ，目前正在研发两款专为儿童设计的脑癌细胞疗法。

专注于儿童并非新兴生物技术公司的典型做法，因为罕见儿童癌症的销售机会与许多成人恶性肿瘤的更大市场相比相形见绌。然而，BrainChild已经取得了相当大的进展。其中一款名为BCB-276的疗法正在进行2期临床试验，针对一种名为弥漫性内生性脑桥胶质瘤的罕见致命性脑干肿瘤。据首席执行官Steven Brugger介绍，另一款BCB-214正处于胶质母细胞瘤的临床前开发阶段，并计划于明年启动人体试验。

“为儿科项目融资一直且始终更具挑战性，”Brugger说。“虽然我理解我们所处的行业，但这对我和[Jensen]，尤其是对这些患者及其家人来说，仍然非常令人失望。”

据 美国国家癌症研究所的数据，弥漫性内生性脑桥胶质瘤（DIPG）每年在美国影响约300名儿童。这类肿瘤通常采用放射治疗、化学治疗，某些情况下还会进行手术将液体从脑部引流。但大多数患病儿童在确诊后两年内死亡。

BCB-276靶向一种名为B7-H3的蛋白质，该蛋白在包括DIPG在内的多种肿瘤上过度表达。值得注意的是，接受治疗的患者无需像CAR-T疗法通常那样在治疗前接受化疗预处理方案。这一区别使BrainChild能够设想给予多剂量的治疗。它还有助于将重新工程化的细胞保留在大脑中，从而可能降低全身性副作用的风险——例如称为细胞因子释放综合征的免疫过度反应。

“血脑屏障是我们的盟友，”Jensen说。

根据联邦数据库的信息，正在进行的2期研究的主要完成日期 为2028年 。

BCB-276之后是一款名为BCB-214的实验性疗法。该疗法旨在靶向B7-H3以及在胶质母细胞瘤（最常见且致命的脑癌形式之一）中过度表达的另外两个靶点。Jensen表示，该疗法具有某些成分，可帮助这些增强的细胞在胶质母细胞瘤内部及周围的“免疫抑制”环境中发挥作用。

BrainChild A轮融资的投资者包括西雅图儿童医院和华盛顿研究基金会的风险投资部门。一家未具名的“私人家族基金和基金会”领投了本轮融资。