在 Actio Biosciences 将其部分资产出售给 Jazz Pharmaceuticals两个月后，领导这家生物技术公司的团队正在推出一家新公司，旨在重新安置其剩余的工作。

这家名为 Setara Biosciences 的公司于周五正式成立，融资 9000 万美元，用于推进一种有望治疗遗传性疾病夏科-马里-图思病以及膀胱过度活动症的药物。Setara 还启动了一些针对其他罕见疾病、癫痫和偏头痛的发现阶段项目。

Actio 最初的关注点是与所谓 KCNT1 突变相关的癫痫。该公司将其带入早期测试的一种药物可阻断一种功能异常的蛋白质，公司认为这应有助于减少患者的癫痫发作次数。Jazz 在 8 月以 13 亿美元收购了 Actio，以获得该项目。

Actio 的继任公司 Setara 现在的目标是找到一种能够改变夏科-马里-图思病病程的治疗方法，这对制药商来说历来是一项艰巨的挑战。Actio 首席执行官、现任 Setara首席执行官的 David Goldstein 表示，癫痫药物的目标很明确，就是降低癫痫发作率。而对于像夏科-马里-图思病这样多面且进展缓慢的疾病，衡量改善情况则更为棘手。患有该病的患者会出现四肢神经损伤和肌肉无力，而在 Setara 所针对的“2C 型”中，还会出现声带问题和其他呼吸系统问题。

“你有多种肌肉群会变弱，并以复杂的方式损害功能，”Goldstein 说。“然后你面临的问题是，评估疾病影响以及治疗是否改善病情的最佳方式是什么。”

Setara——其名称源自波斯语单词“setar”，意为星星——正准备在年底前将其新的主打项目“STAR-0871”带入针对严重夏科-马里-图思病患者的 1b 期研究。

与 Jazz 收购的癫痫药物一样，Setara 正在制造的药片可抑制一种特定的 离子通道，即细胞外缘的一种微小蛋白质通道。Vertex Pharmaceuticals 围绕针对这些微观通道的药物建立了价值数十亿美元的囊性纤维化药物业务。不过，最近它们已成为更广泛推动开发针对疼痛和帕金森病等神经系统疾病新药的目标。

STAR-0871 就是一个例子。该药物阻断离子通道蛋白 TRPV4。Goldstein 表示，这种方法应能应对夏科-马里-图思病患者中的许多致病突变，并“将一个过度活跃的突变通道的活性降至或低于野生型水平”。

该公司还将在针对膀胱过度活动症患者的 2 期研究中研究 STAR-0871。Goldstein 表示，Setara 在看到膀胱过度活动症或夏科-马里-图思病患者之间存在某些共性后，选择针对这一影响美国数千万人的疾病开展研究。

加入 Goldstein 在 Setara 的还有首席科学官 David Breckenridge 和首席财务官 Cayce Denton，两人都是 Actio 的前员工。

Actio 的许多早期投资者 正在资助这家新公司，包括 Deerfield Management、Canaan 和 Jazz，后者在 8 月的收购中同意收购 Setara 的少数股权。

“我们相信，Jazz 对 Actio 的收购验证了支撑 Setara 的基因驱动药物发现和开发方法，”Deerfield Management 合伙人 Jason Fuller 在一份声明中表示。

通过 Setara 开发 Actio 剩余管线 的决定，正是 Goldstein 所说的“制造一系列新型高效药物的最佳方式”。

“我们启动这一切并不是为了把所有东西卖给任何愿意以某个价格购买的人，”Goldstein 说。“在我看来，一家小而专注的生物技术公司是开展这类早期工作的最佳环境。”