美国食品药品监督管理局
FDA对Biohaven癫痫药物Opakalim实施部分临床暂停
Biohaven股价周四下跌超过10%，此前该公司披露FDA已对其试验性癫痫药物opakalim实施部分临床暂停。该机构要求提供在啮齿动物研究中发现的某种代谢物的补充数据，并指示Biohaven暂停正在进行的3期RISE-2试验的受试者招募，不过现有参与者的给药仍在继续。此次暂停不影响已全部入组的RISE-3试验，该试验预计将于今年晚些时候产生结果。Biohaven最近将opakalim授权给SK Biopharmaceuticals，交易价值高达7.95亿美元，并立即获得3.5亿美元付款。分析师指出，此次暂停可能会推迟获批所需的一项数据读出，并增加风险，但SK在交易前已了解相关数据。
深度简报：
- Biohaven股价周四下跌超过10%，此前该公司披露，美国食品药品监督管理局（FDA）已对其实验性癫痫药物实施部分暂停，而该公司最近刚在一项许可交易中出售了该药物的权利。
- 在一份 监管文件中，Biohaven披露，FDA已要求提供与其治疗药物opakalim的啮齿动物研究中发现的“代谢物”或药物相关物质有关的更多数据。该机构指示Biohaven暂停一项正在进行的后期试验的招募，直至其能提供更多信息。已参与该研究“RISE-2”的患者将继续给药。
- 重要的是，该暂停不影响另一项已完全入组的独立后期试验“RISE-3”。William Blair分析师Myles Minter写道，该研究仍预计于今年晚些时候公布结果，这对Biohaven而言是一个“关键事件”。如果opakalim在试验中取得成功并获得批准，Biohaven将有资格从许可合作伙伴SK Pharmaceuticals获得里程碑付款和销售特许权使用费。
深度洞察：
Biohaven是一家于2022年将自己出售给辉瑞的公司的第二次迭代。此后，同一管理团队 分拆出一家新实体 ，名称相同，并拥有针对多种不同疾病的药物管线。
然而，这段历程充满了挫折。该公司曾寄予厚望的一种罕见病药物 被监管机构颇具争议地拒绝。另一种药物在 脊髓性肌萎缩症试验中失败，而第三种药物在抑郁症方面未达预期。该公司已 重组, 大幅削减研发 成本并 更换了科学领导层，但其现金储备仍在不断减少。
Opakalim，又称BHV-7000，可能成为解决方案的一部分。尽管该药物此前 在一项抑郁症研究中未达预期，Biohaven仍将其视为一种下一代选择性局灶性癫痫治疗药物，以及一种 有望治疗疼痛.
的药物。上个月，Biohaven选择通过将opakalim授权给韩国SK Biopharmaceuticals来增加现金储备，该交易总价值高达7.95亿美元。该交易降低了Biohaven的财务上行空间，但提供了3.5亿美元的即时付款。William Blair分析师Minter写道，这是“审慎但必要的”。
在其监管文件中，Biohaven表示在签署交易前已向SK全面披露了所有临床和非临床数据。Minter补充说，这一披露表明SK“对FDA所标记代谢物的任何问题都感到放心”。
尽管如此，该暂停可能会阻碍opakalim的进展。RISE-2招募的暂停推迟了一项可能“最终为获批所必需”的读数。RBC Capital Markets分析师Leonid Timashev写道。他还指出，FDA要求提供额外数据“增加了风险”，因为有可能出现“令人担忧的信号”。
Biohaven在监管文件中写道，迄今为止已有超过1，200名患者接受了opakalim给药，该药物“迄今耐受性良好”。