临床试验
Argenx股价下跌15%,干燥综合征试验失败抵消乳糜泻药物成功
Argenx股价周四下跌15%,此前一个独立监测委员会以无效为由建议终止Vyvgart治疗干燥综合征的3期研究,令原本预计2027年出结果的 analysts 感到意外。此次失败使Vyvgart系列药物失去了一个潜在峰值销售额达14亿美元的机会。另一项关于新型乳糜泻药物FB102的2期研究成功的独立公告未能安抚投资者。分析师指出,干燥综合征的挫折属于高风险,并未纳入模型,但若成功本会带来显著上行空间。Argenx市值约500亿美元,继续扩展Vyvgart,该药已获批用于重症肌无力和CIDP,峰值销售估计为110亿至170亿美元。该公司还通过以22亿美元收购Forte Biosciences获得了FB102,2期数据显示该药可预防麸质引起的肠道损伤。

深度简报:
- 荷兰生物技术公司Argenx周四股价下跌15%,此前该公司表示其重磅药物Vyvgart未能帮助患有难治性自身免疫性疾病的患者。
- 一个独立监测委员会建议 终止一项针对干燥综合征的3期研究 Argenx表示,在中期分析后,该研究因“徒劳无益”而被终止。这一时间点令分析师感到意外,他们原本预计该试验的结果要到2027年下半年才会公布。另一项关于 2期研究成功 的公告显示,一种治疗乳糜泻的新药未能安抚投资者。
- 多位分析师表示,他们并未将干燥综合征适应症的销售额纳入模型,因为这是一个高风险命题。但若成功,将带来巨大上行空间,仅该用途的峰值销售额就高达14亿美元。William Blair分析师Matt Phipps在给客户的报告中写道,此次失败使Vyvgart franchise失去了又一个“重磅扩张机会”。
深度洞察:
Vyvgart的成功推动Argenx跻身全球最具价值的生物技术公司之列。即便在周四股价下滑之后,Argenx的市值仍约为500亿美元,远高于渤健——一家成立于1978年、拥有十余款获批产品的生物技术公司。
Argenx采取了更为不同寻常的路径—— 保留其首款成功药物,而非出售自身,并已收获回报。Vyvgart及其皮下注射版本Vyvgart Hytrulo的销售额 仅第二季度就为公司带来了15亿美元 的收入。分析师对该药物整体年峰值销售额的估计——即便不包括干燥综合征——在110亿至170亿美元之间。
“鉴于Argenx的高估值,3期挫折历来会导致大幅回调,最终带来买入机会,”Phipps写道。他表示,自己对扩大Vyvgart以及Argenx管线中其他产品用途的机会仍持乐观态度。
目前尚无获批疗法可改变干燥综合征的病程,该病会导致免疫系统攻击产生水分的腺体,常使患者出现疲劳、眼干以及口腔和关节疼痛。但诺华和安进均已报告 3期试验成功 ,其 针对该病的实验性药物.
Argenx此前一直乐观地认为,基于 2期结果 (去年发布)以及一款类似的 强生公司实验性药物. Immunovant 的早期成功(该药物也属于FcRn抑制剂类别,目前正在开发中),它将成功开发出一种治疗方法。
这并非Argenx在努力扩大Vyvgart franchise用途过程中遭遇的首次挫折。该公司曾宣布 研究失败 ,涉及原发性免疫性血小板减少症和一种名为天疱疮的皮肤病,时间为2023年。随后在2025年,Argenx 停止了开发 Vyvgart用于甲状腺眼病的工作。
Vyvgart和Vyvgart Hytrulo目前均获批用于治疗全身性重症肌无力,这是一种肌肉无力的疾病。Vyvgart Hytrulo还获批用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病。
投资者对Argenx周四重点介绍的另一款药物关注较少,尽管它仍有可能成为重磅药物。该公司是通过今年 以22亿美元收购Forte Biosciences 的交易获得这款名为FB102的药物的。Argenx表示,新的2期研究显示,该药物能够预防乳糜泻患者因麸质引起的肠道损伤。
TD Securities分析师Yaron Werber在给客户的报告中写道,该市场存在巨大的未满足需求。“我们认为今天的结果是降低了第二个franchise的风险,而不仅仅是增加了Vyvgart的又一个适应症,”他表示,这为管线提供了更多多样性。他预测该药物治疗乳糜泻的峰值销售额为9.88亿美元。