临床试验
Cerevance报告帕金森病药物Solengepras的3期试验取得积极结果
由武田投资的私营生物技术公司Cerevance周三宣布,其药物solengepras在帕金森病的后期试验中取得了成功。该药物通过抑制一种参与运动功能的蛋白质发挥作用,而非靶向多巴胺;在伴有运动波动的左旋多巴治疗患者中,12周时与安慰剂相比,该药物将每日关期时间减少了0.61小时。开期时间改善了0.60小时,勉强达到统计学显著性。安全性总体耐受良好,不良事件为轻度至中度。Cerevance计划与FDA讨论后续步骤。

总部位于波士顿的私营生物技术公司Cerevance周三表示,其最先进的实验性药物在一项针对帕金森病的后期临床试验中取得了成功。
Cerevance的药物与大多数现有帕金森病疗法不同,后者试图提升或保护一种负责肌肉平滑运动的分子——多巴胺的水平。而Cerevance的药物则抑制一种蛋白质,该蛋白质的职责之一包括调节身体协调和运动功能。通过不靶向多巴胺,Cerevance希望帮助帕金森病患者更好地运动,同时避免通常由左旋多巴等标准药物引起的“异动症”,即不自主的抽动动作。
Cerevance的试验一直在测试这种名为solengepras的药物每日一次的几个剂量,作为附加治疗,用于那些即使在服用左旋多巴和其他药物后仍持续出现运动波动的患者。该实验将341名参与者随机分配,接受安慰剂、较低剂量的solengepras或较高剂量。
在研究开始时,参与者报告平均每天有5.65小时的“关”期,指的是药物效果减弱、症状重新出现或加重的时期。据Cerevance称,其药物较高剂量达到了试验的主要目标,显著减少了这些关期。具体而言,治疗12周后,与安慰剂组相比,平均每日关期减少了0.61小时。
“开”期——试验的“关键次要”指标——在较高剂量下也有所改善,但仅勉强达到统计学显著性。与安慰剂组相比,该组患者的开期增加了0.60小时,且未出现那种可能干扰日常活动的“令人困扰的”异动症。
Cerevance表示,在评估运动功能、日常生活和嗜睡的其他调查和量表上也出现了一些积极发现。至于安全性,该公司表示solengepras总体耐受良好,大多数不良事件为轻度或中度。较高剂量组最常报告的是头痛、尿路感染、失眠和恶心。该组也未报告严重不良事件。
试验研究者、南佛罗里达大学帕金森病和运动障碍中心主任Robert Hauser在Cerevance的一份声明中表示,关期“长期以来一直是我们评估附加疗法的主要方式,但它只反映了疾病的一个方面”。“综合看待这些指标,或许能更全面地了解一种治疗对患者的潜在益处。”
同样在那份声明中,Cerevance首席执行官Craig Thompson表示,他的公司计划与食品药品监督管理局讨论这些最新结果,以“确定solengepras的下一步行动”。
Cerevance 成立于2016年底 ,是Lightstone Ventures和武田制药的合资企业,后者提供了研究团队、实验室空间和 首批测试药物。这家初创公司成立时拥有3600万美元资金,其中包括来自武田和Lightstone A轮融资投资的2150万美元。
Cerevance自成立以来一直保持私营状态。2022年,它引起了默克公司的注意——默克 通过一项严重后置付款的交易,同意合作寻找大脑中的新蛋白质靶点。