基因治疗
FDA 再次对 Regenxbio 基因疗法 RGX-121 实施临床暂停
在研究人员发现五名三至六年前因亨特综合征接受治疗的参与者的 MRI 上出现可能为良性的肿块后，FDA 再次对 Regenxbio 的基因疗法 RGX-121 实施临床暂停。这些患者无症状且临床状况稳定，但此次暂停是在 1 月份的暂停和一项申请被拒之后发生的。Regenxbio 不再计划近期提交申请，股价下跌超过 25%。该公司强调，没有临床或病理证据证实这些发现的性质，并正在与合作伙伴 NS Pharma 评估下一步措施。
深度简报：
- 美国食品药品监督管理局已 再次对一项临床试验实施暂停 ，针对的是 Regenxbio 的一款基因疗法，此前研究调查人员发现五名试验参与者的核磁共振成像出现异常。
- 该公司周一表示，在接受该疗法 RGX-121 治疗的患者中发现了“可能”为良性的肿块，这些患者大约在三到六年前因一种名为亨特综合征的疾病接受了治疗。Regenxbio 表示，这些患者未表现出任何症状，且“在临床上继续表现良好，在神经认知和神经行为评估中整体保持稳定至改善。”
- 尽管如此，这一公告仍是 RGX-121 今年遭遇的最新监管挫折。美国食品药品监督管理局 于1月暂停了测试 ，原因是其他安全担忧，并于 拒绝了 Regenxbio 的申请 ，一个月后。Regenxbio 此前一直在 准备新的提交材料 ，在与监管机构达成一致后，但该公司周一表示，现在不再计划在“短期内”提交该申请。周一早盘交易中，该公司股价暴跌超过25%。
深度洞察：
周一宣布的临床暂停为 Regenxbio 本已动荡的开发历程再添变数。
RGX-121 旨在作为亨特综合征的一次性治疗药物，这是一种遗传性疾病，会破坏人体分解糖分子的能力。临床试验显示了该药物降低疾病活动标志物的潜力。但今年1月，当一名接受类似治疗（针对另一种罕见疾病）的参与者患上脑癌后，测试被停止。随后，该机构将审批决定推迟了 三个月 ，并最终驳回了 Regenxbio 的申请，因为工作人员审评员认为该公司的“替代”试验终点不具说服力。
Regenxbio 对该决定提出上诉 ，并请求召开紧急“A类”会议 以审查结果。该会议就 Regenxbio 获得加速批准所需条件达成了一致——加速批准是基于较少证据的比正常更快的审批。Regenxbio 宣布计划于6月重新提交申请。
如今，该疗法的前景尚不明朗。Regenxbio 在声明中强调，“没有临床或病理证据证实脊柱 MRI 发现的性质或因果关系”，也未发现脑部肿块或结节。该公司还指出，由于通常不会对亨特综合征患者进行脊柱 MRI 检查，“这类无症状发现的潜在患病率和临床意义”尚“未知”。
Regenxbio 及其合作伙伴 NS Pharma 正在评估数据，并将把这些发现以及美国食品药品监督管理局的反馈纳入其未来的开发策略。