深度简报：

• Ultragenyx于周三 获得美国食品药品监督管理局批准 销售首款针对一种名为Ia型糖原贮积病的罕见遗传病患者的疗法。
• GSDIa患者携带一种基因突变，导致他们缺乏一种帮助身体在两餐之间稳定血糖水平的关键酶。Ultragenyx的一次性疗法名为Glenglycos，旨在 向肝脏递送功能性基因 ，以恢复该酶并治疗这种可能危及生命的代谢失衡。
• 随着FDA的决定，Ultragenyx目前拥有五款获批产品及其首个可上市的基因疗法。公司高管在电话会议上告诉投资者和分析师，Glenglycos的每患者批发采购成本将为270万美元。他们计划在30至60天内于专业治疗中心提供该疗法。

深度洞察：

分析师并不认为Glenglycos会成为重磅产品，但此次获批对一家近年来 遭遇了一系列挫折 的公司来说是一次重大胜利。此次获批还附带一张优先审评券，Ultragenyx计划将其出售。这些监管快速通行证需求旺盛；今年已有三张券分别以 1.8亿美元, 1.95亿美元 和 2亿美元的价格售出。

首席财务官Howard Horn在周三的电话会议上表示，此次出售将支持Ultragenyx的“盈利之路”。公司高管 预计这将在2027年实现，得益于Glenglycos的获批以及另一种名为UX111的基因疗法可能获批，后者在FDA采取行动的截止日期为9月19日。

UX111旨在治疗一种名为A型Sanfilippo综合征的罕见神经退行性疾病，迄今为止其监管之路颇为坎坷。FDA 于2025年拒绝了该疗法 ，原因是生产方面的担忧，随后在今年早些时候表示公司的回复不完整。Ultragenyx重新提交了申请，并于4月宣布 FDA已接受该提交.

William Blair分析师Sami Corwin在给客户的报告中写道，该疗法的获批可能还会附带另一张有价值的优先审评券。但她认为，投资者最关注的是GTX-102预计于9月或10月公布的关键试验结果，该疗法用于治疗另一种名为Angelman综合征的罕见病。Corwin写道，这“将成为该股票的重大催化剂”。

Corwin预计Glenglycos的峰值销售额将达到3.62亿美元。该疗法通过FDA的加速审批程序获批上市，这意味着公司必须提供显示临床获益的长期数据。公司高管表示，他们计划对患者和对照组进行为期10年的监测，尽管FDA仅要求再提供两年的数据即可获得完全批准。

为预防可能危及生命的低血糖发作，GSDIa患者通常 每四小时摄入一次玉米淀粉糊 ，无论昼夜。这是一种要求严格的方案，还需结合饮食限制和仔细监测。FDA的初步批准基于数据显示该疗法可帮助患者减少玉米淀粉摄入量。

FDA生物制品中心主任Karim Mikhail表示，此次监管批准“是利用基因疗法治疗该疾病并改善该病症患者生活质量的一个伟大里程碑”， 他在一份声明中表示.