美国食品药品监督管理局
FDA批准武田与Protagonist公司的Mimrylo用于治疗罕见血癌
FDA已批准由武田和Protagonist Therapeutics公司研发的Mimrylo（rusfertide），用于治疗真性红细胞增多症——一种以血细胞过多为特征的罕见血癌。Mimrylo是首个同类药物，通过模拟铁调素来控制铁水平并减少红细胞生成。该药专门获批用于成人红细胞增多症，每瓶定价4，200美元。此次获批的标签范围比预期更广，不要求事先接受其他药物治疗。在3期试验中，接受Mimrylo的参与者中约77%在32周内无需放血治疗，而安慰剂组为32.9%。常见不良事件包括注射部位反应和贫血。发现该药的Protagonist公司于2024年以3亿美元将其授权给武田，并将因此次获批获得2.75亿美元付款，另有资格获得最高8.75亿美元的额外款项及特许权使用费。此次获批紧随武田发作性睡病药物Orzeyful近期获批之后，并早于自身免疫治疗药物zasocitinib的预期获批。
深度简报：
- 美国食品药品监督管理局已 批准了一款首创药物 ，该药物由武田制药和Protagonist Therapeutics开发，用于治疗一种罕见血液病。
- 武田周五表示， 该机构批准了rusfertide，该药将以Mimrylo为商品名销售，用于治疗真性红细胞增多症。这是一种血细胞过度积聚并引发严重心血管问题的癌症。Mimrylo专门获批用于治疗该病成人患者的“红细胞增多”，即红细胞水平异常升高。
- 据 路透社报道，Mimrylo的标价为每瓶4,200美元。值得注意的是，Mimrylo获得了“超出预期范围”的标签，不强制要求事先使用Incyte的Jakafi等其他药物，Jefferies分析师Stephen Barker写道。Barker表示，这些因素可能支持更快的市场接受度，并提升市场普遍的收入预期。他的团队预计年销售峰值将达到20亿美元。
深度洞察：
Mimrylo是首个针对真性红细胞增多症的同类药物。它模拟肝脏激素铁调素的活性，该机制旨在控制铁水平并降低红细胞生成。据武田表示，这些效果尤为重要，因为尽管有标准治疗——如药物羟基脲和放血疗法——仍有约78%的患者血液中红细胞比例异常偏高。
Barker写道，美国有15万名确诊患者，Mimrylo通过帮助控制红细胞水平并减少放血需求，“解决了明确未被满足的需求”。
在 3期试验中，接受Mimrylo治疗的试验参与者中约77%在32周评估期内无需放血，而安慰剂组这一比例为32.9%。报告的最常见不良事件为注射部位反应和贫血。
该疗法最初由Protagonist发现，该公司于2024年 将该疗法授权给武田 ，金额为3亿美元。Protagonist将 获得2.75亿美元 的武田付款，与周五的批准相关，并有资格获得另外8.75亿美元以及销售特许权使用费。
Mimrylo获批之前，本月早些时候 武田的发作性睡病药物Orzeyful 也获得了监管批准，而此次获批还早于第三款对这家日本制药商未来至关重要的药物预期获批，即 自身免疫治疗药物zasocitinib.
武田希望这三款药物帮助抵消 利润下滑 ，这与专利到期有关。但Barker预测，该公司应会“在下个财年恢复盈利增长”。