深度简报：

• PTC Therapeutics 同意最多斥资 2.11 亿美元，从一家深陷破产程序的公司手中收购一项处于后期阶段的实验性基因疗法。
• Sangamo Therapeutics 一直在开发这种名为 ST-920 或 isaralgagene civaparvovec 的疗法，用于治疗法布里病患者。这种罕见遗传病患者体内的 GLA 基因发生突变，导致一种关键酶水平偏低，而这种酶负责防止细胞中脂肪物质堆积。
• ST-920 旨在通过一次性输注递送一份功能正常的 GLA 基因拷贝。研究 结果令人鼓舞，促使 Sangamo 启动滚动提交 ，以寻求美国食品药品监督管理局批准。根据周三的一份声明，PTC 现在 计划在第四季度完成申请 ，并有可能在 2027 年推出该基因疗法。

深度洞察：

Sangamo 是一家拥有数十年历史的公司，曾处于基因医学的前沿，开创了“锌指”编辑技术。但一系列 失误, 研究挫折 以及 命运多舛的合作 与大型制药公司的合作，使该公司陷入第 11 章破产保护，尽管其 ST-920 正朝着可能获得 FDA 批准的方向推进。

作为破产程序的一部分，Sangamo 将关键资产挂牌出售，最初 达成交易 ，将 ST-920 出售给安斯泰来制药，并将包括其锌指技术在内的多个项目出售给礼来。这两家公司在拍卖中担任“假马”竞标者，为这些资产提供基础报价。

礼来 赢得了其部分 ，同意支付 5000 万美元现金。PTC 在一场“竞争性”竞标过程中胜出，以 1.11 亿美元现金获得 ST-920，另外如果该疗法获得 FDA 加速批准，还需支付 8000 万美元，若获得完全批准则再支付 2000 万美元。根据 Leerink Partners 分析师 Joseph Schwartz 的报告中所述，安斯泰来最初的报价是 2500 万美元预付款和 2500 万美元里程碑付款。

Schwartz 在给客户的报告中写道：“鉴于申请流程已经在进行中，且 PTC 无需开展确证性研究，我们初步认为此次收购是有利的。”PTC 表示，监管提交“与 FDA 保持一致”，以一项 52 周试验作为初始加速批准的基础，随后 104 周的结果将支持最终的传统批准。

分析师表示，PTC 确实面临与一个近年来基因治疗部门经历重大人员变动和理念冲突的监管机构打交道的风险。Vinay Prasad 曾 直言批评该机构早先在细胞和基因疗法批准方面的灵活性 ，如今已经离职。但围绕 该机构对这些疗法的看法 仍存在疑问。

加拿大皇家银行资本市场分析师 Brian Abrahams 在给客户的报告中写道，基因疗法“仍有些不受青睐”的风险，在一定程度上被 PTC 相对较低的成本以及 与其自身罕见病业务的协同效应所抵消。

Jefferies 分析师 Faisal Khurshid 在给客户的报告中写道，总体而言，这对 PTC 来说是一个值得把握的机会，是一笔“风险低、上行空间强劲的审慎交易”。法布里病的治疗药物构成了 当今价值超过 20 亿美元的市场，而 ST-920 有潜力解决当前标准治疗的不足，他写道。