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Slate Medicines与Fulcrum Therapeutics达成反向合并协议。Fulcrum因终止镰状细胞病药物pociredir而寻求战略选择，Slate则专注于偏头痛新药研发。合并后Fulcrum股东将持有5%股份，Slate CEO Gregory Oakes将领导新公司，交易预计2026年底完成。
PTC Therapeutics已同意以最高2.11亿美元收购Sangamo Therapeutics针对法布里病的实验性基因疗法ST-920。该交易是Sangamo破产程序的一部分，使PTC获得一项已进入FDA滚动提交阶段的后期资产。ST-920通过一次性输注递送功能性GLA基因拷贝，已显示出良好结果。PTC计划于第四季度完成申请，并有可能在2027年推出该疗法。分析师对该收购持积极看法，原因是监管程序正在进行，且该资产与PTC的罕见病业务具有协同效应，但FDA对基因疗法的立场仍存在风险。
美国总统特朗普于周一签署一项名为“黄金标准儿童疫苗建议”的行政令，试图对沿用数十年的美国儿童免疫接种计划进行重大调整。该命令计划将普遍推荐的疫苗种类从17种减至11种，并要求将麻疹-腮腺炎-风疹（MMR）疫苗拆分为三针单独接种。此举遭到美国医师学会等专业机构的批评，认为其绕开既有的科学审查程序。同时，该行政令的法律效力及实施范围尚不明确，因为疫苗强制接种政策主要由各州决定。
爵士制药宣布将以8.2亿美元首付款加5亿美元里程碑付款收购Actio Biosciences，后者专注于遗传性癫痫治疗。交易预计年内完成，Actio将同时剥离一项早期资产成立新公司。
基因编辑公司Scribe Therapeutics已上市，这是两年多来首家进行IPO的基因编辑公司。首席执行官本杰明·奥克斯接受BioPharma Dive采访，谈及如何说服投资者支持Scribe可规模化的基于CRISPR的药物、其首个通过关闭与高胆固醇相关基因而非永久改变该基因的项目，以及心血管治疗中的人类行为挑战。奥克斯解释了“MAYA”设计原则、Scribe为何比近期其他IPO募资更少，以及公司如何致力于让预防性基因药物惠及数百万人。
基因编辑公司Scribe Therapeutics在加州前海军船厂旧址上，正试图将CRISPR技术推向大众。CEO Benjamin Oakes在专访中解释了其表观遗传沉默策略、对竞争格局的看法，以及为何在临床数据公布前一年选择IPO。
美国FDA周四批准Replimune的晚期黑色素瘤疗法Tudriqev（前称RP1），该药此前两度遭拒。此次为加速批准，需后续III期试验确认疗效。数据显示约四分之一患者出现肿瘤缓解，中位持续超14个月。
Tarsus Pharmaceuticals于周四宣布收购Alkeus Pharmaceuticals，交易总额最高达8亿美元，包括2.7亿美元现金和1.8亿美元股票，以及最高3.5亿美元的里程碑付款。Alkeus的核心资产是用于治疗Stargardt病的实验性药物gildeuretinol，该药物已进入III期临床试验。此次收购标志着Alkeus这家由个人长期运营的初创公司走向终结。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准武田制药的Orzeyful（通用名：oveporexton）用于治疗1型发作性睡病，这是首款针对该病根本病因的食欲素受体激动剂。分析师预测其年销售额峰值可达20亿美元。卫材、礼来、Alkermes等公司也在竞相开发类似药物，市场潜力巨大。
美国参议院周三确认埃里卡·施瓦茨出任CDC主任，结束了该机构近一年无正式领导人的局面。施瓦茨在确认听证会上承诺“永不背叛科学”，但部分民主党议员对其能否抵御政治干预表示疑虑。投票结果基本沿党派划线，唯一投赞成票的民主党人是弗吉尼亚州参议员蒂姆·凯恩。