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九家中型生物科技公司与白宫达成药品定价协议

九家中型制药企业——爱尔康、安斯泰来制药、百济神州、BridgeBio Pharma、CSL、协和麒麟、太阳制药、梯瓦制药和优时比——已同意参与美国医疗保险和医疗补助服务中心的GENEROUS计划,该计划将医疗补助价格与其他国家支付的最低价格挂钩,同时增加美国本土制造。作为交换,这些企业可免于《贸易扩展法》第232条规定的关税。部分公司还承诺将未来药品成本与“最惠国”价格对齐,并向美国储备捐赠活性药物成分。然而,这些协议不适用于商业保险或联邦医疗保险,且医疗补助计划本就支付大幅折扣的价格,因此额外影响尚不明确。分析师认为,商业影响可能微乎其微,而随着价格管制威胁似乎已经减弱,股价或有上行空间。

Deals乔纳森·加德纳
九家中型生物制药企业加入特朗普政府最新一轮药价协议

九家中型药企于周一宣布与白宫达成协议,将参与一项 Medicaid 示范项目,使特定药品价格与其他国家支付水平对齐,并增加美国本土制造,以换取“232条款”关税豁免。协议未披露具体条款。分析人士指出,由于 Medicaid 在相关药企销售中占比不足2%,该协议对商业影响可能有限。

Pharma
诺华多发性硬化症口服药在两项大型试验中取得成功

诺华公司周二宣布,其研发的口服BTK抑制剂remibrutinib在两项针对复发型多发性硬化症的III期临床试验中达到主要终点,显著降低年复发率并减少脑部炎症病灶,且未观察到肝脏安全性问题。受此消息影响,诺华股价上涨逾4%。

Clinical Trials
Alumis TYK2抑制剂在关键狼疮研究中未达主要终点

Alumis的TYK2抑制剂envudeucitinib在系统性红斑狼疮IIb期研究中未达到主要及次要终点,但高干扰素基因签名亚组显示“强劲”应答。公司仍计划推进,并将与监管机构讨论III期试验路径。消息公布后股价暴跌近55%。

Clinical Trials
诺华和百时美施贵宝因炎症副作用暂停自身免疫性CAR-T试验

诺华和百时美施贵宝在检测到炎症副作用后,暂停了其用于自身免疫性疾病的多项CAR-T疗法试验。诺华报告其rap-cel项目中出现三例免疫效应细胞相关噬血细胞综合征(IEC-HS),导致死亡结局,并于8月24日启动暂停。百时美施贵宝在出现短暂且可逆的炎症事件后,暂停了zola-cel试验的入组。两家公司均在审查数据并与监管机构合作。这些疗法采用技术加速生产,这可能促使细胞扩增增加和毒性增强。其他生物技术公司也在测试用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法,其对市场采用的影响将受到监测。

Gene TherapyGwendolyn Wu
诺华与百时美施贵宝因安全性问题暂停自身免疫性疾病CAR-T试验

诺华与百时美施贵宝于本周一确认,因在试验中观察到炎症性副作用,已暂停各自针对自身免疫性疾病的细胞疗法项目的多项试验。诺华报告了三例免疫效应细胞相关噬血细胞综合征(IEC-HS)病例,其中出现致命结局;百时美施贵宝则因监测到短暂可逆的炎症事件而主动暂停入组。两家公司均表示正在审查数据并与监管机构沟通,同时强调对各自产品的信心。分析师指出,快速生产工艺可能增加细胞扩增和毒性风险,但其他因素也可能相关。

Gene Therapy
FDA批准武田与Protagonist公司的Mimrylo用于治疗罕见血癌

FDA已批准由武田和Protagonist Therapeutics公司研发的Mimrylo(rusfertide),用于治疗真性红细胞增多症——一种以血细胞过多为特征的罕见血癌。Mimrylo是首个同类药物,通过模拟铁调素来控制铁水平并减少红细胞生成。该药专门获批用于成人红细胞增多症,每瓶定价4,200美元。此次获批的标签范围比预期更广,不要求事先接受其他药物治疗。在3期试验中,接受Mimrylo的参与者中约77%在32周内无需放血治疗,而安慰剂组为32.9%。常见不良事件包括注射部位反应和贫血。发现该药的Protagonist公司于2024年以3亿美元将其授权给武田,并将因此次获批获得2.75亿美元付款,另有资格获得最高8.75亿美元的额外款项及特许权使用费。此次获批紧随武田发作性睡病药物Orzeyful近期获批之后,并早于自身免疫治疗药物zasocitinib的预期获批。

FDADelilah Alvarado
FDA批准武田与Protagonist合作开发的罕见血癌新药

美国FDA已批准武田制药与Protagonist Therapeutics合作开发的first-in-class药物Mimrylo(rusfertide),用于治疗真性红细胞增多症成人患者的红细胞增多症。该药模拟铁调素活性,降低红细胞生成,III期试验显示77%患者无需放血。Mimrylo定价每瓶4200美元,且标签未限制先前治疗,分析师预计峰值年销售额可达20亿美元。

FDA
礼来29亿美元收购Merida Biosciences,扩充免疫疾病药物管线

礼来(Eli Lilly)于本周一宣布收购私营生物技术公司Merida Biosciences,交易总额(含里程碑付款)接近29亿美元。Merida开发的技术能够靶向并清除多种自身免疫疾病中涉及的异常抗体。此次收购是礼来2026年以来宣布的第12起公司并购,也是其在免疫学领域的第三笔交易。

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