生物技术
礼来将把其美国和国际业务部门合并为礼来全球市场部，由Ilya Yuffa领导，Patrik Jonsson将于2026年底退休。诺华报告了一笔19亿美元的减值费用，涉及del-desiran——该实验性药物来自其以120亿美元收购Avidity Biosciences的交易，因后期试验失败而计提。安斯泰来获得授权引进Audax Biosciences的DAX-044的选择权，里程碑付款最高可达10.5亿美元。FDA扩大批准辉瑞的Talzenna联合Xtandi用于转移性前列腺癌的更早期治疗。Prana Therapeutics将通过与Bolt Biotherapeutics的反向合并上市，并获得1.2亿美元私募融资支持。
辉凌制药已同意收购生育治疗初创公司Gameto，交易潜在价值达14亿美元。此次收购包括Fertilo，这是一项源自干细胞的技術，旨在通过减少激素注射的需求来简化和缩短试管婴儿周期。Fertilo已在澳大利亚和拉丁美洲部分地区获批，美国的3期试验正在进行中。Gameto还在开发Deovo和Ameno。该交易包含里程碑付款，两家公司在交易完成前将独立运营。
Artiva Biotherapeutics在报告临床试验中两名患者死亡后，将裁减大部分员工，并停止开发其用于自身免疫性疾病的实验性自然杀伤细胞疗法AlloNK。该公司表示，两例死亡似乎均与AlloNK无关：一例与预处理中使用的化疗药物氟达拉滨有关，另一例为猝死，未归因于该疗法或治疗方案。FDA要求暂停2a期试验，Artiva还停止了3期试验的入组和给药。AlloNK的疗效不够持久，不足以支持继续开发。Artiva计划裁员94%，已聘请财务顾问进行战略评估，截至9月持有3.191亿美元现金。此前，诺华和百时美施贵宝针对自身免疫性疾病的其他细胞疗法也遭遇挫折。
药物初创公司Corxel Pharmaceuticals于周一宣布，将通过与特殊目的收购公司Amanat Acquisition Corp.合并的方式上市。该交易包含3亿美元的私人投资，将帮助Corxel把从Vincentage Pharma引进的GLP-1口服药CX11推进至后期试验阶段。今年6月，Corxel报告称，CX11在美国一项2期试验中帮助受试者在36周后体重最多下降11.5%，且胃肠道耐受性良好。合并后的公司还将推进一款靶向胰淀素的临床前减肥候选药物。从Biogen引进的第三款用于急性缺血性卒中的药物不在此次交易范围内，将继续留在私人母公司实体中。Corxel将在未来几个月内任命一位常驻美国的新任首席执行官。此次SPAC交易距其不到一年前完成的2.87亿美元D轮融资不久，当时投资者希望公司更专注于减肥领域。CX11被定位为一种差异化的下一代疗法，面向可能无法坚持使用注射型GLP-1药物的人群，其全球3期试验有望于2027年第一季度启动。
百时美施贵宝披露，其实验性CAR-T疗法zola-cel的多发性硬化症试验中，一名参与者在输注44天后死亡，此前出现迟发性运动症状和脓毒症性肺炎。该公司表示其自身免疫试验中没有发生其他死亡事件，但这一消息加剧了安全性担忧。另外，美国财政部提出规则，将生物技术列入根据《COINS法案》须接受更严格联邦审查的技术范围，不过跨境药物授权交易可能不会受到显著影响。吉利德同意支付近13亿美元收购PepStar Therapeutics的实验性免疫疾病药物HCXT-2001，罗氏则获得Zymeworks双作用抗体ZW209用于肺癌的授权，交易价值最高达8.13亿美元。
蛋白质类分子的创新正在推动新型疗法的发展，如抗体偶联药物（ADC）、多特异性抗体、抗体片段以及重组和合成多肽。这些下一代分子具有更高疗效、更强选择性和更低毒性，但也带来了复杂的生产挑战。ADC作为快速扩张的肿瘤治疗类别，需要高活性处理和一次性使用技术以确保安全性并减少交叉污染。双特异性和多特异性抗体能够结合多种抗原，在肿瘤及其他疾病中显示出潜力，因而需要先进的纯化解决方案。本文讨论这些挑战与解决方案，并参考相关研究和资源。
本周，中国生物技术公司与欧美药企的许可交易持续活跃，礼来并购步伐加快，而Alumis和Ultragenyx因临床试验失败股价受挫。
本周医药行业要闻：FDA批准Ionis的Zanvastro用于罕见病亚历山大病；辉瑞与Medicus Pharma签署ADC共同开发协议；Climb Bio公布CLYM116积极早期数据；Revolution Medicines的Rasonque研究发表于NEJM；Typewriter Therapeutics获5600万美元融资；Tscan Therapeutics宣布裁员75%。
AI药物研发公司Superluminal Medicines宣布完成超额认购的6000万美元B轮融资，用于将其首个针对罕见遗传性肥胖的候选药物推进至临床。该药物靶向MC4R受体，预计年底进入人体测试。公司计划先针对Bardet-Biedl综合征和下丘脑性肥胖，未来可能扩展至Prader-Willi综合征及普通肥胖。