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在研究人员发现五名三至六年前因亨特综合征接受治疗的参与者的 MRI 上出现可能为良性的肿块后，FDA 再次对 Regenxbio 的基因疗法 RGX-121 实施临床暂停。这些患者无症状且临床状况稳定，但此次暂停是在 1 月份的暂停和一项申请被拒之后发生的。Regenxbio 不再计划近期提交申请，股价下跌超过 25%。该公司强调，没有临床或病理证据证实这些发现的性质，并正在与合作伙伴 NS Pharma 评估下一步措施。
Regenxbio的基因疗法RGX-121在临床试验中再次遭遇FDA临床暂停，原因是5名受试者的脊柱MRI出现“可能”良性的肿块。公司表示患者无症状且临床稳定，但原定于6月重新提交上市申请的计划已被搁置。此前该疗法已因安全性问题在1月被暂停，并在3月遭FDA拒绝批准。
Cellares，一家专注于细胞疗法制造的生物技术初创公司，在完成3.27亿美元D轮融资后两个月，因失去一家未具名制药合作伙伴而宣布重组，计划裁员100人。裁员主要涉及软件工程师、质量控制、设计及制造专家，预计于10月20日生效。
罗氏宣布与韩美制药签署许可协议，获得新型肥胖症药物HM17321在韩国以外的全球权益。该药旨在促进减重的同时保留肌肉组织，被视为针对GLP-1类药物潜在缺陷的下一代疗法。交易首付款1.9亿美元，里程碑付款最高可达23亿美元。
本季播客邀请阿尔茨海默病协会首席科学官Maria Carrillo博士、脑健康创新者Phyllis Ferrell博士等专家，与主持人John Harrison博士共同探讨早期检测、血液诊断、政策公平、性别差异及临床试验与患者照护的衔接等关键议题。
2027年品牌规划启动之际，AI正改变医生获取信息的方式。81%的美国医生使用AI工具，OpenEvidence等平台单月覆盖65%医生。制药营销人员需从传统声量份额转向答案份额（SOA），基于亲和力数据与AI平台互动信号优化预算，避免盲目投入。
本文汇总了Capricor Therapeutics、Bristol Myers Squibb、Eli Lilly、Kynexis及Network Bio的最新动态，涵盖股东行动、AI药物发现合作、RNA疫苗开发及新锐公司融资等关键进展。
礼来与诺和诺德在减重市场的竞争正从供应端延伸至价格与公众认知层面。最新财报与多项调查显示，可负担性、医生处方偏好及社会污名化正成为影响 GLP-1 药物市场走向的关键因素。
Ultragenyx 的 Glenglycos 获 FDA 批准，这是首个用于 Ia 型糖原贮积病的基因疗法。该一次性疗法每名患者定价 270 万美元，旨在恢复缺失的酶并稳定血糖。此次批准附带一张优先审评券，Ultragenyx 计划将其出售，以支持公司在 2027 年前实现盈利。分析师预计峰值销售额为 3.62 亿美元。该公司还在等待 FDA 对 UX111 采取行动，以及 GTX-102 的关键试验数据。
阿斯利康周一宣布终止其双特异性抗体药物volrustomig的III期临床试验（Evolve Lung 02），原因是独立数据监测委员会在中期分析中得出结论，该药联合化疗在非小细胞肺癌患者中不太可能比标准治疗（Keytruda联合化疗）改善总生存期。该药物是阿斯利康2030年800亿美元销售目标的关键候选药物之一，目前仍在间皮瘤、宫颈癌和头颈癌中进行其他III期试验。