深度探索
来自我们记者的行业洞察
RNA编辑曾一度被CRISPR的光芒所掩盖，如今已成为一个快速发展的生物技术领域，约有十几家公司在推进相关疗法。支持者表示，它可能比DNA编辑更安全、更灵活，但挑战依然存在，包括临床测试有限以及其效应具有短暂性。Wave Life Sciences的早期临床结果为该领域提供了初步验证，礼来、罗氏和诺和诺德等大型制药公司也已表现出兴趣。
Keytruda获FDA批准十年后，Keytruda和Opdivo等PD1抑制剂彻底改变了癌症治疗，为部分患者带来了长期生存。然而，该领域迄今尚未再出现同等量级的突破，各公司正将重心转向其他方法。
2024年下半年，多项关键临床试验将迎来数据读出，覆盖肥胖症、炎症性肠病、精神分裂症、抑郁症、狼疮、肺癌、心血管疾病及巨细胞病毒等领域。这些试验的结果可能重塑相关治疗领域的竞争格局，影响诺和诺德、安进、艾伯维、百时美施贵宝、渤健、罗氏、Moderna等多家药企的市场地位。
2024年下半年将带来制药行业的重要临床试验结果。诺和诺德的CagriSema和安进的MariTide将公布肥胖症数据，同时值得关注的还有梯瓦和赛诺菲的TL1A阻断剂、艾伯维用于精神分裂症的emraclidine、Summit用于肺癌的ivonescimab、渤健和优时比的狼疮药物、Neumora的抑郁症疗法、罗氏的狼疮治疗药物、NewAmsterdam的CETP抑制剂，以及Moderna的CMV疫苗。
离子通道是控制细胞电信号的蛋白质，多年来被视为难以攻克的靶点，如今正重新引起制药企业的兴趣。成像和自动化筛选技术的进步使更精准的药物成为可能，Biohaven、Neurocrine 和 Jazz 等公司正在投资癫痫、震颤、抑郁和疼痛的治疗。Vertex Pharmaceuticals 凭借其囊性纤维化疗法和一款处于后期阶段的疼痛药物处于领先地位，而新的交易和融资轮次表明，尽管过去遭遇挫折，发展势头仍在增强。
专利制度通过授予药企法律垄断权，回报其研发投入，并长期阻止仿制药进入市场。随着2020年代末至2030年行业面临超过2000亿美元年收入风险的“专利悬崖”，药企正面临加大研发或并购补缺的关键抉择。BioPharma Dive基于2025年销售额，汇编了前50大畅销药的核心专利到期日期，并详述了其数据来源与方法。
专利赋予制药商合法垄断权，使仿制药竞争难以进入，并允许其维持较高价格。随着这十年一场重大专利悬崖的临近，到2030年将有超过2000亿美元的年收入面临风险，迫使企业在投资研发或收购其他制药商之间做出抉择。BioPharma Dive 编制了一个数据库，收录了保护按2025年销售额计算的前50大畅销药物的关键专利的即将到期日期，并详细说明了方法论以及专利期限延长和专利丛林等因素，这些因素可能延长市场独占期。