美国食品药品监督管理局
Biohaven股价周四下跌超过10%，此前该公司披露FDA已对其试验性癫痫药物opakalim实施部分临床暂停。该机构要求提供在啮齿动物研究中发现的某种代谢物的补充数据，并指示Biohaven暂停正在进行的3期RISE-2试验的受试者招募，不过现有参与者的给药仍在继续。此次暂停不影响已全部入组的RISE-3试验，该试验预计将于今年晚些时候产生结果。Biohaven最近将opakalim授权给SK Biopharmaceuticals，交易价值高达7.95亿美元，并立即获得3.5亿美元付款。分析师指出，此次暂停可能会推迟获批所需的一项数据读出，并增加风险，但SK在交易前已了解相关数据。
特朗普政府已为FDA的药物评估与研究中心（CDER）和生物制品评估与研究中心（CBER）任命了常任负责人。此前担任CDER代理主任的迈克尔·戴维斯，以及临时领导CBER的卡里姆·米哈伊尔，将正式出任这些职位。政府还为贾里德·西哈弗设立了新职位，担任首任技术与人工智能副局长，并任命布雷特·科普洛为烟草制品中心主任。这些任命出台之前，FDA经历了一段动荡时期，包括局长马蒂·马卡里辞职以及关键职位的人员更替。分析人士认为，这些常任任命是连续性和稳定性的信号，可能缓解人们对重大政策转变的担忧。
艾伯维宣布，其双作用双特异性抗体etentamig达到了多发性骨髓瘤3期试验的主要目标，与标准疗法相比，疾病进展或死亡风险降低60%。该药物还表现出良好的安全性特征，细胞因子释放综合征和ICANS发生率较低，有望在社区肿瘤诊疗环境中更广泛地使用。艾伯维计划与监管机构讨论研究结果，并在国际骨髓瘤学会年会上公布数据。
美国FDA已批准武田制药与Protagonist Therapeutics合作开发的first-in-class药物Mimrylo（rusfertide），用于治疗真性红细胞增多症成人患者的红细胞增多症。该药模拟铁调素活性，降低红细胞生成，III期试验显示77%患者无需放血。Mimrylo定价每瓶4200美元，且标签未限制先前治疗，分析师预计峰值年销售额可达20亿美元。
FDA已批准由武田和Protagonist Therapeutics公司研发的Mimrylo（rusfertide），用于治疗真性红细胞增多症——一种以血细胞过多为特征的罕见血癌。Mimrylo是首个同类药物，通过模拟铁调素来控制铁水平并减少红细胞生成。该药专门获批用于成人红细胞增多症，每瓶定价4，200美元。此次获批的标签范围比预期更广，不要求事先接受其他药物治疗。在3期试验中，接受Mimrylo的参与者中约77%在32周内无需放血治疗，而安慰剂组为32.9%。常见不良事件包括注射部位反应和贫血。发现该药的Protagonist公司于2024年以3亿美元将其授权给武田，并将因此次获批获得2.75亿美元付款，另有资格获得最高8.75亿美元的额外款项及特许权使用费。此次获批紧随武田发作性睡病药物Orzeyful近期获批之后，并早于自身免疫治疗药物zasocitinib的预期获批。
美国FDA于周四批准首款用于治疗罕见且致衰性皮肤病——皮肌炎的口服药物brepocitinib（商品名Lisraya）。该药最初由辉瑞发现，授权给Roivant Sciences旗下子公司Priovant Therapeutics。30天疗程的标价为35,000美元。
FDA批准Lisraya（brepocitinib）用于治疗皮肌炎，这是针对该罕见病症的首个口服疗法。该药物由Priovant Therapeutics开发，最初由辉瑞发现，靶向TYK2和JAK1。30天用量定价为35,000美元。在3期试验中，Lisraya改善了肌肉力量和皮肤症状，并减少了类固醇使用，其安全性特征与其他JAK抑制剂一致。皮肌炎在美国影响约34,000人。
FDA扩大了Jazz Pharmaceuticals的Ziihera的批准范围，用于一线治疗HER2阳性胃肠道癌症。在一项3期试验中，与赫赛汀联合化疗相比，该药将疾病进展或死亡风险降低了35%。RBC分析师Leonid Timashev认为市场机会超过15亿美元且 uptake 相对较快，而Stifel的Annabel Samimy指出美国约有12,000名符合条件的患者，远多于胆道癌的1,500名。广泛的标签包括较低HER2表达以及食管和胃食管交界处的肿瘤。Jazz于2022年从Zymeworks收购了大部分权利；Zymeworks因该批准获得2.5亿美元付款，并有望获得高达13亿美元的里程碑付款外加特许权使用费。如果乳腺癌试验成功（初步数据预计于2027年底公布），Ziihera的收入可能进一步攀升。
美国总统特朗普于周一签署一项名为“黄金标准儿童疫苗建议”的行政令，试图对沿用数十年的美国儿童免疫接种计划进行重大调整。该命令计划将普遍推荐的疫苗种类从17种减至11种，并要求将麻疹-腮腺炎-风疹（MMR）疫苗拆分为三针单独接种。此举遭到美国医师学会等专业机构的批评，认为其绕开既有的科学审查程序。同时，该行政令的法律效力及实施范围尚不明确，因为疫苗强制接种政策主要由各州决定。
美国FDA周四批准Replimune的晚期黑色素瘤疗法Tudriqev（前称RP1），该药此前两度遭拒。此次为加速批准，需后续III期试验确认疗效。数据显示约四分之一患者出现肿瘤缓解，中位持续超14个月。