最新消息
生物科技行业长期依赖并购退出，但近年来，BridgeBio、Madrigal等公司通过自主商业化取得了超预期的销售业绩，改变了投资者对'上市即出售'的固有预期。本文分析了这一趋势背后的战略考量、成功案例以及行业影响。
Nektar Therapeutics周一报告称，其试验性自身免疫药物rezpegaldesleukin帮助在2期试验中有应答的斑秃患者随时间推移长出更多头发。52周后，低剂量组29%和高剂量组31%的受试者SALT评分降至20或以下，而四名安慰剂患者中无一达到这一水平。此前一项36周分析因四名不符合条件的患者而未达到统计学显著性。Nektar股价上涨近25%，至略高于105美元。该药物通过激活IL-2来增强调节性T细胞，在湿疹方面也显示出前景。JAK抑制剂已获批用于脱发，但与血栓有关。Nektar表示，不良事件为轻至中度，主要是注射部位反应。
Nektar Therapeutics周一宣布，其实验性自身免疫药物rezpegaldesleukin在斑秃II期试验的52周延伸阶段中，帮助先前已应答的患者进一步长出更多头发。尽管该药在36周时未达到统计学显著差异，但最新数据支持其进入后期开发。受此消息提振，Nektar股价早盘上涨近25%，创2022年以来新高。
特朗普政府依据国家安全贸易法重启对进口药品征收100%关税，但设置了广泛的豁免：来自与美国有贸易协议国家的药品、达成定价和制造业在岸生产协议的公司，以及所有仿制药和生物类似药。已承诺在美国制造业投资4000亿美元并接受最惠国定价的公司可获得豁免，共有13家公司被列入名单。欧盟、日本、韩国、瑞士和列支敦士登面临15%的关税，而英国将适用较低的未指明税率。关税对大型企业在120天后生效，对较小企业在180天后生效。分析人士认为该政策可控，但中型生物技术公司和PhRMA表示反对，且可能引发法律挑战。豁免将于2029年1月到期，带来不确定性。
特朗普政府依据国家安全贸易法，对进口药品征收100%关税，但豁免了已签署贸易协议国家、参与美国制造投资及价格协议的企业，以及所有仿制药和生物类似药。分析认为政策对行业冲击有限，但长期不确定性犹存。
在一组五篇的系列报道中，《Healthcare Dive》《MedTech Dive》和《BioPharma Dive》审视了大规模裁员一年后HHS的变化。CDC前官员德米特雷·达斯卡拉基斯称，在小罗伯特·F·肯尼迪领导下，该机构已成为一架“被劫持的飞机”，并援引ACIP成员被解职、疫苗指导被削弱以及主任苏珊·莫纳雷斯被撤职为例。专家警告称，公众信任遭到侵蚀，可预防疾病的疫情正在上升。
在马蒂·马卡里接掌FDA的一年里，该机构经历了不同寻常的动荡：五位CDER主任、CBER主任维奈·普拉萨德的两次离职，以及与UniQure等制药商的公开争执。行业观察人士表示，这种波动和难以预测的沟通方式增加了药物开发的风险，尽管HHS为马卡里的履历辩护，并指出有简化审评的举措。
在 Marty Makary 执掌 FDA 的一年里，频繁的人事变动和非常规的公开沟通方式，让制药行业对监管的可预测性深感忧虑。本文基于 Healthcare Dive、MedTech Dive 与 BioPharma Dive 的联合调查，剖析了该机构在领导层更迭、审评政策摇摆及透明度改革中面临的信任危机。
FDA已发布指南草案，将在某些情况下降低生物类似药的检测门槛，允许企业使用美国以外对照产品的数据，并可能将开发成本削减约一半。自11年前首个生物类似药获批以来，已有80多个生物类似药获批，但由于处方集准入有限和专利壁垒，其市场接受度参差不齐。新指南可能为更多获批铺平道路，引入竞争，并为消费者降低价格。生物类似药在肿瘤领域已显示出前景，Keytruda、Yervoy、Opdivo和Perjeta等药物将在2030年前失去独占权。然而，像Humira生物类似药那样的大幅折扣已使制造商的利润空间难以为继，引发了对竞争减弱的担忧，并可能导致长期成本上升。