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Biohaven股价周四下跌超过10%，此前该公司披露FDA已对其试验性癫痫药物opakalim实施部分临床暂停。该机构要求提供在啮齿动物研究中发现的某种代谢物的补充数据，并指示Biohaven暂停正在进行的3期RISE-2试验的受试者招募，不过现有参与者的给药仍在继续。此次暂停不影响已全部入组的RISE-3试验，该试验预计将于今年晚些时候产生结果。Biohaven最近将opakalim授权给SK Biopharmaceuticals，交易价值高达7.95亿美元，并立即获得3.5亿美元付款。分析师指出，此次暂停可能会推迟获批所需的一项数据读出，并增加风险，但SK在交易前已了解相关数据。
华尔街的一个细分领域正在蓬勃发展：越来越多的私营生物科技公司通过与上市壳公司进行反向并购来接触纳斯达克投资者，截至2026年8月已宣布约二十多笔交易，超过2025年全年的两倍。这一策略曾一度备受诟病，但凭借Fairmount Funds将陷入困境的生物科技公司与资金充裕的私营企业进行配对的模式，已逐渐获得认可。尽管IPO市场也在回暖，但反向并购提供了速度和确定性，吸引了机构投资者和中国来源的资产。然而，高质量壳资源的供应可能成为瓶颈，进而可能影响哪些公司获得融资以及哪些药物得以研发。
特朗普政府已为FDA的药物评估与研究中心（CDER）和生物制品评估与研究中心（CBER）任命了常任负责人。此前担任CDER代理主任的迈克尔·戴维斯，以及临时领导CBER的卡里姆·米哈伊尔，将正式出任这些职位。政府还为贾里德·西哈弗设立了新职位，担任首任技术与人工智能副局长，并任命布雷特·科普洛为烟草制品中心主任。这些任命出台之前，FDA经历了一段动荡时期，包括局长马蒂·马卡里辞职以及关键职位的人员更替。分析人士认为，这些常任任命是连续性和稳定性的信号，可能缓解人们对重大政策转变的担忧。
BrainChild Bio 是一家专注于为患有罕见脑癌的儿童开发 CAR-T 疗法的细胞疗法开发商，已在风险融资轮中筹集 1.16 亿美元。该公司三年前从西雅图儿童医院分拆成立，正在开发两款专门针对儿童脑癌的细胞疗法。其领先候选药物 BCB-276 正在进行针对弥漫性内生型脑桥胶质瘤（DIPG）的 II 期试验，这是一种罕见且致命的脑干肿瘤。另一款治疗药物 BCB-214 正处于针对胶质母细胞瘤的临床前开发阶段，预计明年开始人体试验。本轮融资由一家未具名的私人家族基金和基金会领投，西雅图儿童医院和华盛顿研究基金会的风险投资部门参与。
艾伯维宣布，其双作用双特异性抗体etentamig达到了多发性骨髓瘤3期试验的主要目标，与标准疗法相比，疾病进展或死亡风险降低60%。该药物还表现出良好的安全性特征，细胞因子释放综合征和ICANS发生率较低，有望在社区肿瘤诊疗环境中更广泛地使用。艾伯维计划与监管机构讨论研究结果，并在国际骨髓瘤学会年会上公布数据。
艾伯维9月3日宣布，其双特异性抗体etentamig在针对复发/难治性多发性骨髓瘤的III期CERVINO试验中达到主要终点，显著延长患者无进展生存期。安全性数据显示，etentamig的严重免疫相关不良反应发生率低于已上市的同类药物，可能支持其在社区肿瘤中心的更广泛应用。该药虽较J&J的Tecvayli晚四年上市，但凭借差异化安全特征有望在竞争激烈的市场中占据一席之地。
本周图表显示，自2025年初以来，中国生物技术公司与西方制药商之间的授权交易已超过100笔，并在2026年第一季度达到峰值，阿斯利康、艾伯维和罗氏支付了高额预付款。礼来以十余笔收购领跑2026年生物制药并购，支付至少315亿美元，是第二大活跃收购方吉利德的两倍。与此同时，Alumis和Ultragenyx分别在中期试验和罕见病试验失败后股价大幅下跌。
本周，中国生物技术公司与欧美药企的许可交易持续活跃，礼来并购步伐加快，而Alumis和Ultragenyx因临床试验失败股价受挫。
本周医药行业要闻：FDA批准Ionis的Zanvastro用于罕见病亚历山大病；辉瑞与Medicus Pharma签署ADC共同开发协议；Climb Bio公布CLYM116积极早期数据；Revolution Medicines的Rasonque研究发表于NEJM；Typewriter Therapeutics获5600万美元融资；Tscan Therapeutics宣布裁员75%。
NeuroGT 是一家临床阶段基因治疗公司，其宣布美国 FDA 已批准 NGT-104 的 IND 申请。NGT-104 是一种 AAV9 基因替代产品，用于治疗 MPS IIIB（Sanfilippo 综合征 B 型）。获批的 I/II 期人体临床试验预计于 2027 年 1 月开始患者入组。