生物技术
Alethio Therapeutics 已完成9000万美元A轮融资，以推进其针对罕见血液癌症，特别是骨髓增殖性肿瘤（MPN）的疗法研发。该公司的主要项目 ATX-011 是一种靶向 G6b 的单克隆抗体，G6b 是血小板和某些骨髓细胞上的受体，其目标是提供比现有疗法更精准的治疗方法。临床前研究表明 ATX-011 表现良好，预计将于2028年上半年进入临床试验。本轮融资由 Sofinnova Partners 和 RA Capital Management 共同领投，Cancer Research Horizons、Oxford Science Enterprises 和牛津大学参投。Alethio 是从牛津大学的研究成果中分拆出来的，由 Adam Mead 和 Beth Psaila 共同创立。该公司还有第二个候选药物——一种抗体药物偶联物，正在开发用于治疗骨髓纤维化。
民主党在中期选举中重新夺回参众两院多数席位，分析师称这一转变将推动生物制药行业更广泛的复苏。鉴于拜登和特朗普时期已有的项目，药品定价可能不会成为热点议题。分析师还预计，FDA和HHS的领导层、疫苗政策以及与中国相关的生物技术合作将受到更严格的审查，但不会对数据或并购实施全面禁令。早期股市表现显示投资者持乐观态度。
Vertex Pharmaceuticals公布第三季度营收34.4亿美元，同比增长12%，其中超过95%来自其囊性纤维化产品组合。公司将全年营收指引小幅上调至131.5亿至132.5亿美元。尽管非囊性纤维化药物表现不一且股价下跌3%，高管们对公司推出povetacicept的能力表达了强烈信心，该肾病治疗药物正等待FDA在本月底前作出决定。分析师认为这些保证令人鼓舞，并强调肾脏业务特许经营权峰值销售额有望超过100亿美元。
FDA已同意审查UniQure的亨廷顿病基因疗法审批申请，预计将在5月1日前做出决定。Bright Minds Biosciences的口服抗癫痫药物BMB-101中期试验申请因小鼠毒性被部分临床搁置。Specific Biologics完成了由Hatteras Venture Partners领投的3500万美元A轮融资。Teva Pharmaceuticals将在中期无效性分析后提前停止emrusolmin在多系统萎缩中的中期研究。CinRx Pharma与Graviton BioScience成立合资企业CinRock Pharma，开发用于心血管疾病的ROCK2抑制剂药物。
资金紧张的抗癌药物研发公司Karyopharm Therapeutics已申请第11章破产，以出售自身并进行重组。通过此次申请，Karyopharm计划举行拍卖，细胞疗法制造商Gamida Cell的母公司Ayrmid将成为首选竞标方。Karyopharm将在破产程序期间利用贷款方提供的5500万美元破产贷款继续运营，收购预计将于2027年初完成。Karyopharm销售血液癌症药物Xpovio，该药于2019年获批用于多发性骨髓瘤，后又获批用于一种常见淋巴瘤，目前尚待获批用于骨髓纤维化。尽管已有药物上市，Karyopharm仍未实现盈利，报告2025年Xpovio净销售额为1.15亿美元，亏损1.96亿美元，累计赤字达18亿美元。该公司警告称，其现金仅能维持到2026年年中，并面临1580万美元的到期债务。Ayrmid首席执行官Joe Wiley表示，将Xpovio加入Gamida Cell的血液癌症细胞疗法，可能打造更广泛的血液学业务。Karyopharm股价下跌83%至11美分，市值降至250万美元，截至6月30日现金为5500万美元。
阿斯利康重申其到2030年实现800亿美元营收的目标，并公布了一项每年15亿美元的成本节约计划——“为可持续增长重塑”，其中包括20亿美元的重组费用以及对研发和人工智能的再投资。Alnylam Pharmaceuticals报告第三季度Amvuttra营收为11.3亿美元，符合预期，但由于对联邦医疗保险报销政策变化和联合健康 restrictive 政策的担忧，其股价下跌超过20%，引发了对该药物增长前景的质疑。再生元制药股价上涨13%，此前该公司公布了创纪录的季度销售额：Dupixent为65亿美元（增长35%），高剂量Eylea为7亿美元，Libtayo为5.5亿美元，均超出预期。分析师强调了再生元成功抵御生物类似药竞争，并指出其管线前景，包括从Alnylam授权引进的一款用于MASH的RNA药物。
在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）会议上，Moderna和默克的个体化新抗原疗法intismeran autogene在黑色素瘤中达到了高预期，但Moderna的股价因商业化和更广泛肿瘤应用的疑虑而两位数下跌。Tango Therapeutics的vopimetostat联合方案在胰腺癌中显示出强劲的缓解率，但其股价因裁员消息和竞争担忧下跌约20%。Xencor的XmAb819在肾癌中实现了46%的缓解率，使其成为华尔街的最大赢家之一。
在Actio Biosciences以13亿美元将部分资产出售给Jazz Pharmaceuticals两个月后，其团队以9000万美元融资创立了Setara Biosciences。Setara旨在推进一款针对腓骨肌萎缩症和膀胱过度活动症的药物，同时开展罕见病、癫痫和偏头痛领域的发现阶段项目。主导项目STAR-0871是一种口服TRPV4离子通道抑制剂，正准备于年底前启动针对重度腓骨肌萎缩症的1b期研究，以及针对膀胱过度活动症的2期研究。Actio前成员David Goldstein（首席执行官）、David Breckenridge（首席科学官）和Cayce Denton（首席财务官）领导Setara，投资方包括Deerfield Management、Canaan和Jazz。
Aspen Neuroscience 在首次公开募股中募资 1.406 亿美元，以每股 15 美元的价格售出约 940 万股，处于其提议区间的低端。该公司的主要候选药物 sasineprocel 是一种一次性个性化细胞疗法，旨在补充帕金森病患者体内产生多巴胺的神经元。早期 1/2a 期数据表明其具有潜在的功能改善和良好的安全性特征，长期数据预计于 2028 年公布，3 期试验计划于明年年底前启动。Aspen 是多家致力于帕金森病细胞疗法的公司之一，其中包括拜耳子公司 BlueRock Therapeutics。此次 IPO 为 2026 年日益增多的生物科技公司上市增添了新案例，今年以来已有 29 家生物科技公司在美国交易所上市。
Flagship Pioneering推出了Etcelera，这是一家通过合并其三家投资组合公司——Etiome、Cellarity和Empress Therapeutics——而成立的新生物技术公司。Etcelera由Adaptimmune前首席执行官Adrian "Ad" Rawcliffe领导，旨在将人工智能与多样化的药物发现工具相结合，以更好地预测实验性药物的临床成功率。该公司将利用扰动数据和机器学习来识别新的疾病驱动因素并开发小分子药物，初期聚焦血液疾病、免疫疾病和代谢纤维化疾病。此次未宣布新融资，但三家前身公司已筹集了3.74亿美元风险投资。Etcelera保留了2022年与Novo的合作关系，并正在寻求与一家未具名大型制药公司建立另一项联盟。Flagship将把Cellarity的口服镰状细胞病药物转入一家独立的独立公司。