临床试验
BioNTech宣布，其试验性mRNA癌症免疫疗法BNT 113联合Keytruda，在高危HPV驱动的头颈部鳞状细胞癌晚期研究中未达到无进展生存期的主要终点。数据监测委员会建议继续开展试验，以评估该研究的另一主要目标——总生存期。该公司股价在早盘交易中下跌约6%。此次挫折之前，BioNTech肿瘤学转型还经历了其他喜忧参半的结果，包括今年早些时候一项结直肠癌研究的失败。
First Tracks Biotherapeutics 报告称，在一项为期六周的早期试验中，其实验性药物 ANB033 在乳糜泻体征和症状方面相较安慰剂产生了统计学显著改善。该药物可阻断 CD122，还在麸质挑战期间防止了症状加重，且未显示严重不良事件。公司计划于明年第一季度报告第二队列的数据，并于 2027 年启动后期试验。分析师认为这些结果令人印象深刻，与 Teva 最近的数据相当，并具有跨多种自身免疫疾病的潜力。
百时美施贵宝报告称，其试验性IPF药物admilparant在60毫克剂量的三期试验中达到了主要终点，与安慰剂相比，在一年内显著减缓了用力肺活量的下降。然而，120毫克剂量未能达到统计学显著性，引发分析师对缺乏剂量反应的担忧。该公司表示该药物耐受性良好。Admilparant是最先进的LPA1受体拮抗剂，该类药物的安全性和有效性历史上曾多次受挫。百时美施贵宝股价盘前一度上涨6%，但收盘下跌约4%。拥有竞争性LPA1药物的Contineum Therapeutics股价下跌30%。另外，百时美施贵宝报告了放射性药物RYZ-101用于神经内分泌肿瘤的后期研究取得成功，该药物是通过41亿美元收购RayzeBio获得的。
Argenx股价周四下跌15%，此前一个独立监测委员会以无效为由建议终止Vyvgart治疗干燥综合征的3期研究，令原本预计2027年出结果的 analysts 感到意外。此次失败使Vyvgart系列药物失去了一个潜在峰值销售额达14亿美元的机会。另一项关于新型乳糜泻药物FB102的2期研究成功的独立公告未能安抚投资者。分析师指出，干燥综合征的挫折属于高风险，并未纳入模型，但若成功本会带来显著上行空间。Argenx市值约500亿美元，继续扩展Vyvgart，该药已获批用于重症肌无力和CIDP，峰值销售估计为110亿至170亿美元。该公司还通过以22亿美元收购Forte Biosciences获得了FB102，2期数据显示该药可预防麸质引起的肠道损伤。
由武田投资的私营生物技术公司Cerevance周三宣布，其药物solengepras在帕金森病的后期试验中取得了成功。该药物通过抑制一种参与运动功能的蛋白质发挥作用，而非靶向多巴胺；在伴有运动波动的左旋多巴治疗患者中，12周时与安慰剂相比，该药物将每日关期时间减少了0.61小时。开期时间改善了0.60小时，勉强达到统计学显著性。安全性总体耐受良好，不良事件为轻度至中度。Cerevance计划与FDA讨论后续步骤。
ArriVent BioPharma针对EGFR外显子20插入突变肺癌的furmonertinib后期研究未能达到主要目标，无进展生存期较化疗仅改善1.5个月。该消息导致其股价在盘前交易中下跌超过50%。该药物已在中国获批用于某些肺癌，此次正作为一线单药疗法进行测试。ArriVent首席执行官Bing Yao表示，公司将评估数据以确定下一步行动。EGFR外显子20插入突变领域竞争激烈，强生的Rybrevant和武田的Exkivity（已撤回）是最早的靶向疗法之一，阿斯利康和Taiho/Cullinan等公司也在推进候选药物。
在一项3期试验中，Genmab与艾伯维的Epkinly联合化疗相比单纯化疗，使新诊断弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的疾病进展或死亡风险降低51%。该结果超出投资者预期，并优于罗氏的Polivy，使Epkinly有望成为首个获批用于一线DLBCL的同类药物。Genmab股价一度上涨14%。分析师认为其具有重磅潜力，年峰值销售额估计在14亿至30亿美元之间，但罗氏的Lunsumio和阿斯利康的Calquence带来的竞争正迫在眉睫。
《进展概况：聚焦阿尔茨海默病研究》播客第二季回归，推出四集节目，深入探讨关于阿尔茨海默病和大脑健康的关键对话。各集涵盖科学与亲身经验的结合、痴呆症照护中的政策与公平性、神经退行性疾病的倡导与认知，以及患者对风险与预防的视角。包括John Harrison博士、Lon Schneider博士、Stephen Salloway博士、Phyllis Ferrell博士、Maria Carrillo博士和Wiesje van der Flier博士在内的专家，讨论了早期检测、血液诊断、新兴疗法方面的进展，以及患者和照护者视角在塑造研究和照护方面的重要性。
Ultragenyx在Angelman综合征候选药物GTX-102（apazunersen）的III期研究未达主要及次要终点后，股价近乎腰斩。公司计划评估该药物项目，并寻求大幅削减开支，聚焦已上市产品，力争2027年实现盈利。
诺华公司周二宣布，其研发的口服BTK抑制剂remibrutinib在两项针对复发型多发性硬化症的III期临床试验中达到主要终点，显著降低年复发率并减少脑部炎症病灶，且未观察到肝脏安全性问题。受此消息影响，诺华股价上涨逾4%。