基因治疗
Carvykti第二季度净贸易销售额达6.57亿美元，同比增长50%，但增长仍依赖于增加数千次患者特异性生产批次，而非生产更大规模的批次。行业专家解释称，扩大自体细胞疗法规模需要协调患者细胞、生产时段、质量检测、物流及治疗中心排期。传奇生物已将生产网络扩展至四个站点，并报告在美国成功率达99%、中位周转时间为29天。FDA于2025年取消了对部分CAR-T疗法的风险管理要求，这可能缓解下游准入障碍，但上游协调仍至关重要。建议开发者尽早解决可制造性问题，而下一代体内CAR-T方法有望将大部分负担转移至标准化载体。
在发生安全事件后，诺华和百时美施贵宝已暂停其CAR-T疗法在自身免疫性疾病中的多项试验，其中诺华涉及三例死亡。这一消息引发了投资者对更广泛自身免疫细胞疗法格局的疑问，促使Kyverna、Cabaletta等公司强调其生产工艺和试验设计的差异。分析师认为，更快的生产方法可能与安全问题有关，而传统工艺和同种异体方法可能提供更安全的特征。
UniQure于周三宣布，已提交AMT-130基因疗法的上市申请，该疗法有望成为首个治疗亨廷顿氏病根本病因的药物。公司寻求FDA的优先审评和加速批准，基于三年期数据显示该疗法能显著减缓疾病进展。此前，FDA新领导层曾质疑其数据，要求进行新的双盲试验，但后续在领导层变动后态度转变。分析师认为仍存在监管风险，但避免假手术对照使确认性试验更可行。
UniQure已就其AMT-130基因疗法向FDA提交申请，该疗法有望成为首个获批的针对亨廷顿病根本病因的治疗手段。公司正基于显示AMT-130可能显著延缓疾病进展的三年数据，寻求优先审评和加速批准。此次提交申请之前，公司经历了动荡的一年，其间FDA对该疗法的看法发生了急剧转变，该机构领导层也出现变动。分析师指出仍存在监管风险，但对UniQure似乎已与FDA就一项无需假手术对照的确证性研究达成一致感到鼓舞。预计本月末公布的四年随访数据是下一个主要催化剂。
诺华与百时美施贵宝于本周一确认，因在试验中观察到炎症性副作用，已暂停各自针对自身免疫性疾病的细胞疗法项目的多项试验。诺华报告了三例免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS）病例，其中出现致命结局；百时美施贵宝则因监测到短暂可逆的炎症事件而主动暂停入组。两家公司均表示正在审查数据并与监管机构沟通，同时强调对各自产品的信心。分析师指出，快速生产工艺可能增加细胞扩增和毒性风险，但其他因素也可能相关。
诺华和百时美施贵宝在检测到炎症副作用后，暂停了其用于自身免疫性疾病的多项CAR-T疗法试验。诺华报告其rap-cel项目中出现三例免疫效应细胞相关噬血细胞综合征（IEC-HS），导致死亡结局，并于8月24日启动暂停。百时美施贵宝在出现短暂且可逆的炎症事件后，暂停了zola-cel试验的入组。两家公司均在审查数据并与监管机构合作。这些疗法采用技术加速生产，这可能促使细胞扩增增加和毒性增强。其他生物技术公司也在测试用于自身免疫性疾病的CAR-T疗法，其对市场采用的影响将受到监测。
在研究人员发现五名三至六年前因亨特综合征接受治疗的参与者的 MRI 上出现可能为良性的肿块后，FDA 再次对 Regenxbio 的基因疗法 RGX-121 实施临床暂停。这些患者无症状且临床状况稳定，但此次暂停是在 1 月份的暂停和一项申请被拒之后发生的。Regenxbio 不再计划近期提交申请，股价下跌超过 25%。该公司强调，没有临床或病理证据证实这些发现的性质，并正在与合作伙伴 NS Pharma 评估下一步措施。
Ultragenyx 的 Glenglycos 获 FDA 批准，这是首个用于 Ia 型糖原贮积病的基因疗法。该一次性疗法每名患者定价 270 万美元，旨在恢复缺失的酶并稳定血糖。此次批准附带一张优先审评券，Ultragenyx 计划将其出售，以支持公司在 2027 年前实现盈利。分析师预计峰值销售额为 3.62 亿美元。该公司还在等待 FDA 对 UX111 采取行动，以及 GTX-102 的关键试验数据。
PTC Therapeutics已同意以最高2.11亿美元收购Sangamo Therapeutics针对法布里病的实验性基因疗法ST-920。该交易是Sangamo破产程序的一部分，使PTC获得一项已进入FDA滚动提交阶段的后期资产。ST-920通过一次性输注递送功能性GLA基因拷贝，已显示出良好结果。PTC计划于第四季度完成申请，并有可能在2027年推出该疗法。分析师对该收购持积极看法，原因是监管程序正在进行，且该资产与PTC的罕见病业务具有协同效应，但FDA对基因疗法的立场仍存在风险。
基因编辑公司Scribe Therapeutics在加州前海军船厂旧址上，正试图将CRISPR技术推向大众。CEO Benjamin Oakes在专访中解释了其表观遗传沉默策略、对竞争格局的看法，以及为何在临床数据公布前一年选择IPO。