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Beam Therapeutics宣布，其碱基编辑疗法risto-cel在一项关键性试验中达到了主要目标，帮助镰状细胞病患者实现了免于严重血管闭塞危象。这些数据来自31名随访12个月的患者，标志着碱基编辑首次取得后期阶段的积极结果。Beam计划在年底前向FDA提交上市申请。如果获批，risto-cel将成为市场上第三款基因疗法，与Casgevy和Lyfgenia展开竞争，而这两款疗法的市场接受速度一直较慢。消息公布后，Beam股价下跌10%。
总部位于伦敦的生物技术初创公司 Oyster Therapeutics 在其 A 轮融资的扩展轮中筹集了 6000 万美元，以支持开发针对阿尔茨海默病等神经退行性疾病的靶向 tau 蛋白降解剂。该公司的主导项目使用一种连接子将药物拆分为两个小分子，以增强脑部渗透性，并特异性靶向致病形式的 tau 蛋白。Oyster（前身为 Kesmalea Therapeutics）还与麻省总医院合作研究一种具有神经毒性的 tau 蛋白形式，并正在探索其在癌症和免疫学领域的应用。本轮 A-2 轮融资由 4BIO Capital 领投，包括礼来在内的另外八家投资方参与。
BIO发布《BioAdvance：确保美国生物技术世纪》，这是一份政策行动计划，为国会和特朗普政府提出七项优先事项，以维持美国在生物技术领域的领导地位。该提案呼吁设立白宫生物技术办公室、加快药物研发、改善临床试验基础设施、增加投资，并加强对生物医学研究的支持。此举正值中国生物技术产业取得进展之际，中国已启动全球超过四分之一的临床试验，并力争到2030年研发出全球四分之一的同类首创药物。BIO反对将生物技术纳入《COINS法案》等广泛限制措施，认为这些措施可能削弱美国竞争力。投资者和首席执行官们普遍欢迎该计划，但指出激励措施和人员配置必须协调一致，计划才能成功。
FDA批准拜耳的Sunharbo（asundexian）用于特定成人的二级卒中预防。在一项涉及超过12,000名患者的研究中，这种XIa因子抑制剂与安慰剂相比将缺血性卒中风险降低了26%，且大出血发生率相似。Sunharbo的定价为30天用量748.50美元，将与抗血小板治疗联合使用。拜耳认为卒中神经科医生对早期推广至关重要，而初级保健医生将随着时间的推移变得更加重要。该药物代表了一类新型抗凝药，百时美施贵宝和强生等竞争对手也在开发XIa因子抑制剂。
Vir Biotechnology宣布，其由elebsiran和tobevibart组成的实验性双药联合方案在慢性丁型肝炎的三个III期试验中的首个试验中取得成功。治疗48周后，44%的受试者基本清除了可检测到的病毒迹象，并使一项重要肝酶水平恢复正常，而延迟治疗队列中则无人达到这一结果。该方案还达到了一个关键次要终点，79%的受治患者实现了治疗应答。另外两项III期试验正在进行中，数据预计将于明年年初公布，若三项试验均取得积极结果，将支持于2027年提交监管申请。Vir最初专注于传染病，并于2021年将新冠抗体药物Xevudy推向市场，此后进行重组，主要转向癌症T细胞衔接器领域，但保留了其丁型肝炎项目。据世界卫生组织称，丁型肝炎是一种肝脏感染，仅发生在已感染乙型肝炎病毒的人群中，影响全球约5%的慢性乙型肝炎患者。治疗方案有限但正在发生变化，FDA今年早些时候批准了吉利德的Hepcludex，而Mirum Pharmaceuticals收购的药物也在9月的一项III期试验中取得成功。Evercore ISI分析师Cory Kasimov预测，Vir的联合方案获批后应成为丁型肝炎的首选药物和占主导地位的一线产品，并指出其结果优于竞争疗法。Vir股价在周一早盘交易中上涨约12%。
专注于抗体药物的荷兰生物技术公司 Argenx 已同意收购总部位于加利福尼亚州的蛋白质专家 Unnatural Products，交易价值可能超过 10 亿美元。此次收购包括 5.5 亿美元预付款现金和最高 5.95 亿美元的里程碑付款。Unnatural Products 的平台利用机器学习和筛选来设计大环肽，大环肽比小分子更大、更复杂，但仍可口服。Argenx 计划利用该平台开发口服、持久的药物，用于治疗严重的免疫介导疾病。该交易预计将在年底前完成。Argenx 首席执行官 Karen Massey 表示，这些能力与公司的抗体工程高度互补。此次收购紧随 Argenx 可能以 22 亿美元收购 Forte Biosciences 之后，表明公司进一步专注于管线增长和多元化。截至周一上午晚些时候，Argenx 股价上涨近 3%。
维韦克·拉马斯瓦米在民主党支持率激增的背景下输掉了俄亥俄州州长竞选。在最后几天，六位生物科技界领袖敦促他撤下一则电视广告，该广告中出现了他对手关系疏远的母亲，他们批评这则广告无视有据可查的童年创伤。这则广告此前已招致两党批评。拉马斯瓦米为其进行了辩护。生物科技行业的这一斥责令外界对他“成功的生物科技企业家”这一自我描述产生疑问。他的公司Roivant建立了一个由药物开发商组成的网络，但Axovant的阿尔茨海默病药物intepirdine在2017年一项关键试验中失败。尽管Roivant后来凭借其他药物取得了成功，但这一事件凸显了筹集资金与产出临床证据之间的差距。Roivant现任首席执行官公开不认同拉马斯瓦米对FDA的攻击。本文审视这些事实及其对他政治生涯的影响。
积极的II期结果为III期开发扫清了道路，但成功过渡所涉及的远不止扩大临床项目规模。随着研究扩展到新的国家，关于国家和研究中心选择、制剂、生产、供应及监管要求的决策日益相互关联。III期准备就绪要求理解整个开发项目中需要改变什么、哪些决策相互依赖，以及在II期完成之前可以启动哪些工作。在临床、监管和生产职能方面及早规划，有助于团队预判依赖关系并避免延误。
随着生命科学公司进入商业阶段，其投资重心转向制造、供应链和市场扩张。州和地方激励政策可以成为投资规划的关键组成部分，尤其是在确定选址之前进行评估时。关键激励包括选址方案、就业创造和薪资激励、制造和资本投资激励、销售和使用税豁免、财产税减免、劳动力招聘和培训、基础设施和公用事业成本，以及持续的研究和产品开发活动。适当的组合取决于项目类型，例如生物制品制造、医疗器械、分销或总部。激励政策应纳入投资模型，并在项目生命周期内进行建模，考虑前期现金补助、税收抵免、退税、减免、培训报销、基础设施支持、公用事业激励、融资援助和许可支持等因素。制造豁免，特别是符合条件的机器和设备的销售和使用税豁免，通常因商业阶段项目的资本密集型性质而受到优先考虑。公司应仔细审查设备清单和工艺流程，并在采购前建立应税规则，以确保豁免得以实现。
诺华报告称，九名接受其基因疗法Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症患者后来出现肿瘤，其中两例有证据表明用于递送该疗法的腺相关病毒整合进了患者DNA。该公司表示，每例病例发生后均已通知卫生主管部门。FDA于11月6日宣布正在调查这些病例，涉及的肿瘤位于肾脏、中枢和外周神经系统以及脊柱周围区域。患者组织SMA Europe和Cure SMA正在寻求更明确的信息。Zolgensma已获批用于SMA，约6000人使用过该药，它仍是最商业成功的基因替代疗法，尽管AAV整合致癌的理论风险长期以来一直是基因治疗研究中的担忧。