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临床与经济评价研究所（ICER）的一份报告发现，2022年至2025年间接受评估的新处方药中，三分之二的上市价格超过了其成本效益阈值。新药的净价格中位数从2022年的19万美元升至2025年的25.7万美元，去年接受评估的药物中近四分之一定价超过50万美元。ICER呼吁制药商公平定价并为患者简化获取途径，并指出处方被拒率居高不下。报告指出，Brinsupri和Winrevair等药物的价格与价值脱节最为严重，而Journavx和Casgevy的定价则在ICER阈值之内或接近该阈值。
本文审视了吸引制药业重大投资的三项肿瘤学策略——PD-(L)1/VEGF双特异性抗体、B7-H3抗体偶联药物和体内CAR-T——并评估了每项策略的临床证据强度。PD-(L)1/VEGF的数据强劲但喜忧参半，包括依沃西单抗在中国的一项3期试验获胜，以及一项全球试验中总生存终点以微弱差距未达标。B7-H3抗体偶联药物在中国取得两项3期生存获胜，但共享载荷和有限的地域范围留下了疑问。体内CAR-T仅在六名患者中展现出惊人的早期数据，远远落后于交易规模。专家警告称，交易反映的是价格而非证据，核心问题是每种方法究竟在患者身上证明了什么。
Disc Medicine的bitopertin在红细胞生成性卟啉病（EPP）三期试验中取得成功，达到所有主要和次要终点。该药物使PPIX水平降低约46%，而安慰剂组仅降低4%，并将无痛光照暴露时间增加12.2小时。Disc计划在年底前重新向FDA提交申请，并可能于2027年上市。此次积极结果是在FDA此前拒绝之后取得的，有望促成该公司首个药物获批。
默克集团宣布以13亿美元收购Silence Therapeutics，以每股20美元的价格收购其在美国上市的股票，溢价130%，以获取divesiran。divesiran是一款RNAi疗法，在真性红细胞增多症中取得了积极的2期数据。持有14%投票权的关键股东已同意该交易，预计将于2027年第一季度完成。divesiran通过沉默TMPRSS6来提高铁调素水平，可能与武田和Protagonist Therapeutics的Mimrylo以及Jakafi等较旧疗法展开竞争。Cantor Fitzgerald的分析师认为，divesiran可能是同类最佳疗法，且3期临床试验所需的患者人数可能少于Mimrylo的试验。默克集团首席执行官Kai Beckmann将此次交易定位为将研发管线转向高度专业化领域的一部分，此前该公司去年收购了Springworks Therapeutics。
默克集团宣布以13亿美元收购Silence Therapeutics，以每股20美元的价格收购其美国上市股票，溢价130%。该交易使默克集团获得divesiran，这是一种短干扰RNA疗法，已在真性红细胞增多症的2期试验中显示出积极数据，有望成为同类最佳疗法，将与武田和Protagonist的Mimrylo以及Jakafi等较旧疗法展开竞争。代表14%投票权的Silence主要股东已同意该交易；预计交易将于2027年第一季度完成。首席执行官Kai Beckmann表示，此次收购有助于推动产品管线向高度专业化领域转型，此前去年已收购Springworks。分析师指出，divesiran的强效疗效可能减少3期试验的入组需求并降低执行风险。
罗氏已与翰森制药集团建立合作伙伴关系，潜在价值达150亿美元，聚焦抗体偶联药物。Veradermics的实验性口服米诺地尔药物在针对男性型脱发的第二项后期研究中取得成功。欧洲监管机构建议批准Revolution Medicines的胰腺癌药物Rasonque，但附加了比FDA更严格的限制条件。Nouscom为其癌症免疫疗法完成1.35亿美元D轮融资。OrbiMed通过两只基金募集近30亿美元，用于生命科学和医疗健康投资。Ultragenyx以2.03亿美元出售了一张优先审评券。
将疗法推向临床需要临床、非临床、监管和 CMC 活动并行开展。尽早引入 CDMO 有助于团队了解技术要求和时间线，但在支持性证据尚不可得之前就敲定 CMC 决策可能导致返工。一个案例研究说明，基于初步目标产品概况做出的早期制剂决策，在非临床研究表明更简单的方案可行后不得不重做，从而延误了 IND 申报和试验启动。关键在于尽早介入，同时让某些决策保持灵活，推进原料药开发和适用性临床供应，同时让新出现的数据为后续选择提供依据。目标是通过持续的跨职能沟通优化整体开发计划，而非孤立地优化 CMC。
BioPharma Dive最新图表显示，Moderna在2026年实现戏剧性逆转，其与默克共同开发的黑色素瘤疫苗intismeran autogene三期试验取得积极结果后，股价上涨超过600%。该股涨幅远超XBI生物科技指数23%的涨幅。与此同时，罗氏加快与中国制药商的交易步伐，自8月下旬以来已达成五项总价值超过50亿美元的联盟，在中国交易活跃度上领先于葛兰素史克和阿斯利康等其他大型制药公司。
总部位于加利福尼亚州的基因药物开发商Estuary Biotherapeutics正式启动，完成9300万美元A轮融资，并获得百健及其他投资方的支持。该公司成立于2022年，基于耶鲁大学科学家Stefan Somlo和Michael Caplan的研究成果，他们发现重新激活多囊蛋白可以缩小小鼠的肾囊肿，并逆转炎症和瘢痕形成。Estuary的主要项目EST-201和EST-101针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的两大主要驱动因素，预计将分别于2027年和2028年进入人体试验。这笔资金将支持克服肾脏基因治疗递送难题的相关工作。
前身为Galapagos的Lakefront Biotherapeutics已将其细胞治疗资产出售给Armed Cell Therapeutics，这是一家由前Galapagos首席执行官Paul Stoffels担任董事长的比利时新初创公司。该交易包括两款接近人体试验的武装CAR-T疗法，分别针对非霍奇金淋巴瘤和小细胞肺癌，以及三个保密的临床前项目。Armed Cell将支付800万欧元预付款，未来里程碑付款最高可达2.3亿美元。此次出售重启了Lakefront在Stoffels宣布退休后决定终止的研究。Armed Cell还任命前Galapagos细胞治疗企业发展副总裁Willemijn Kremer为首席执行官，接替担任临时首席执行官的Stoffels。