基因治疗
FDA发布了期待已久的指南草案，旨在加快针对极罕见疾病的个性化疗法开发。该指南详细说明了一种“合理机制路径”，允许基于一项良好对照的临床研究加确证性证据来批准疗法，而非随机对照试验，因为后者对于超罕见疾病往往不可行。此举紧随KJ Muldoon的案例，这名婴儿在费城儿童医院接受了定制的基于CRISPR的基因编辑治疗。HHS部长Robert F. Kennedy Jr.和FDA领导层强调了该框架改变罕见疾病药物开发的潜力，并预计申请数量将激增。
Beam Therapeutics宣布，其碱基编辑疗法risto-cel在一项关键性试验中达到了主要目标，帮助镰状细胞病患者实现了免于严重血管闭塞危象。这些数据来自31名随访12个月的患者，标志着碱基编辑首次取得后期阶段的积极结果。Beam计划在年底前向FDA提交上市申请。如果获批，risto-cel将成为市场上第三款基因疗法，与Casgevy和Lyfgenia展开竞争，而这两款疗法的市场接受速度一直较慢。消息公布后，Beam股价下跌10%。
诺华报告称，九名接受其基因疗法Zolgensma治疗的脊髓性肌萎缩症患者后来出现肿瘤，其中两例有证据表明用于递送该疗法的腺相关病毒整合进了患者DNA。该公司表示，每例病例发生后均已通知卫生主管部门。FDA于11月6日宣布正在调查这些病例，涉及的肿瘤位于肾脏、中枢和外周神经系统以及脊柱周围区域。患者组织SMA Europe和Cure SMA正在寻求更明确的信息。Zolgensma已获批用于SMA，约6000人使用过该药，它仍是最商业成功的基因替代疗法，尽管AAV整合致癌的理论风险长期以来一直是基因治疗研究中的担忧。
Artiva Biotherapeutics在报告临床试验中两名患者死亡后，将裁减大部分员工，并停止开发其用于自身免疫性疾病的实验性自然杀伤细胞疗法AlloNK。该公司表示，两例死亡似乎均与AlloNK无关：一例与预处理中使用的化疗药物氟达拉滨有关，另一例为猝死，未归因于该疗法或治疗方案。FDA要求暂停2a期试验，Artiva还停止了3期试验的入组和给药。AlloNK的疗效不够持久，不足以支持继续开发。Artiva计划裁员94%，已聘请财务顾问进行战略评估，截至9月持有3.191亿美元现金。此前，诺华和百时美施贵宝针对自身免疫性疾病的其他细胞疗法也遭遇挫折。
默克集团宣布以13亿美元收购Silence Therapeutics，以每股20美元的价格收购其在美国上市的股票，溢价130%，以获取divesiran。divesiran是一款RNAi疗法，在真性红细胞增多症中取得了积极的2期数据。持有14%投票权的关键股东已同意该交易，预计将于2027年第一季度完成。divesiran通过沉默TMPRSS6来提高铁调素水平，可能与武田和Protagonist Therapeutics的Mimrylo以及Jakafi等较旧疗法展开竞争。Cantor Fitzgerald的分析师认为，divesiran可能是同类最佳疗法，且3期临床试验所需的患者人数可能少于Mimrylo的试验。默克集团首席执行官Kai Beckmann将此次交易定位为将研发管线转向高度专业化领域的一部分，此前该公司去年收购了Springworks Therapeutics。
默克集团宣布以13亿美元收购Silence Therapeutics，以每股20美元的价格收购其美国上市股票，溢价130%。该交易使默克集团获得divesiran，这是一种短干扰RNA疗法，已在真性红细胞增多症的2期试验中显示出积极数据，有望成为同类最佳疗法，将与武田和Protagonist的Mimrylo以及Jakafi等较旧疗法展开竞争。代表14%投票权的Silence主要股东已同意该交易；预计交易将于2027年第一季度完成。首席执行官Kai Beckmann表示，此次收购有助于推动产品管线向高度专业化领域转型，此前去年已收购Springworks。分析师指出，divesiran的强效疗效可能减少3期试验的入组需求并降低执行风险。
总部位于加利福尼亚州的基因药物开发商Estuary Biotherapeutics正式启动，完成9300万美元A轮融资，并获得百健及其他投资方的支持。该公司成立于2022年，基于耶鲁大学科学家Stefan Somlo和Michael Caplan的研究成果，他们发现重新激活多囊蛋白可以缩小小鼠的肾囊肿，并逆转炎症和瘢痕形成。Estuary的主要项目EST-201和EST-101针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的两大主要驱动因素，预计将分别于2027年和2028年进入人体试验。这笔资金将支持克服肾脏基因治疗递送难题的相关工作。
前身为Galapagos的Lakefront Biotherapeutics已将其细胞治疗资产出售给Armed Cell Therapeutics，这是一家由前Galapagos首席执行官Paul Stoffels担任董事长的比利时新初创公司。该交易包括两款接近人体试验的武装CAR-T疗法，分别针对非霍奇金淋巴瘤和小细胞肺癌，以及三个保密的临床前项目。Armed Cell将支付800万欧元预付款，未来里程碑付款最高可达2.3亿美元。此次出售重启了Lakefront在Stoffels宣布退休后决定终止的研究。Armed Cell还任命前Galapagos细胞治疗企业发展副总裁Willemijn Kremer为首席执行官，接替担任临时首席执行官的Stoffels。
Aspen Neuroscience已提交在纳斯达克上市的申请，股票代码为“ASPE”，有望成为首家专注于帕金森病特异性细胞疗法上市的美国公司。Aspen成立于2018年，利用患者自身细胞重编程为产生多巴胺的神经元，以治疗帕金森病。其主打疗法sasineprocel（ANPD001）已完成早期试验，正进入后期试验阶段。自成立以来，该公司已筹集约3.47亿美元。在10月9日的注册文件中，Aspen报告2025年净亏损6200万美元，今年前六个月净亏损近3700万美元，研发费用占运营支出的70%以上。Aspen还披露，若无额外资本，其持续经营能力存在重大疑虑。此次提交申请之际，生物技术行业的IPO窗口更为开放，2026年迄今已有24家生物技术公司上市。
CRISPR基因编辑公司Caribou Biosciences因无法筹集到继续运营所需的资金，正在停止研究、裁员并寻求战略替代方案。这一决定终止了其两款现货型CAR-T癌症疗法的研发工作，其中一款已准备进入3期临床试验。首席执行官Rachel Haurwitz指出，同种异体CAR-T细胞疗法面临严峻的融资环境。公司董事会将考虑合并、收购或其他交易，大规模裁员预计将在年底前基本完成。Caribou成立于2011年，诺贝尔奖得主Jennifer Doudna为联合创始人，公司于2021年上市，但此后经历了研究挫折和裁员。尽管遭遇挫折，Haurwitz仍强调vispa-cel和CB-011有望使患者受益。