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最新消息

诺和诺德将向恒瑞医药支付最高26亿美元,以获得一款每周一次减肥药

诺和诺德已同意向恒瑞医药预付3亿美元,以获得HRS-1596的权益,这是一款每周一次的口服减肥药,开发、监管和商业里程碑付款最高可达26亿美元。该交易授予诺和诺德在中国大陆、台湾及邻近地区以外的权益。HRS-1596与Zepbound一样靶向GLP-1和GIP,已具备进入1期试验的条件,尚未在人体中进行测试。此举是诺和诺德在减肥市场重夺被礼来公司抢占的份额所作努力的一部分,此前该公司已达成一系列交易并进行了重组。恒瑞医药已成为热门的授权合作伙伴,自2025年初以来已与美国或欧洲制药商签署了六项协议。

DealsJonathan Gardner
UniQure 股价因亨廷顿病基因疗法新数据下跌 40%

UniQure 周二公布了其亨廷顿病基因疗法 AMT-130 关键试验的四年数据,随后市值蒸发约 10 亿美元。数据显示,与外部对照相比,疾病进展减缓了 44%,但差异不具备统计学显著性。另一项日常活动量表显示减缓 61%。然而,15 名患者的三年数据结果更强,在两个量表上分别减缓 80% 和 67%。分析师指出,由于外部对照存在数据缺失,需谨慎解读,但部分分析师认为结果令人印象深刻,并支持加速审批。UniQure 股价下跌 40%,略低于 24 美元。

Gene Therapy雅各布·贝尔
阿斯利康向Summit投资20亿美元,用于PD-1/VEGF药物依沃西单抗

阿斯利康宣布向Summit Therapeutics进行20亿美元的股权投资,收购该公司约12%的股份,并建立广泛联盟,将Summit的PD-1/VEGF药物依沃西单抗与阿斯利康的肿瘤产品组合进行联合测试。该交易旨在加速依沃西单抗的开发,该药物在针对Keytruda的3期试验中显示出可喜结果,但其全球适用性仍面临争议。分析师认为,此举是阿斯利康将其药物与PD-1/VEGF阻断剂联合使用的一种较低风险方式,并能在竞争激烈的领域中占据一席之地。

DealsBen Fidler
两种眼科药物在3期试验中与Eylea匹敌,Kodiak Sciences股价翻倍

Kodiak Sciences宣布,其治疗黄斑变性的两种药物Zenkuda和tabirafusp alfa tedromer在与再生元Eylea对比的3期试验中取得成功。Zenkuda在视力改善方面与Eylea相当,同时使54%的患者能够每六个月注射一次,而Eylea为每八周一次。两种药物在疗效和安全性方面均非劣效。Kodiak计划于2026年第四季度为Zenkuda申请FDA批准,并于明年晚些时候为tabirafusp-ted申请批准。这一消息使Kodiak股价上涨超过100%,市值增加逾30亿美元。

FDA乔纳森·加德纳
默克、第一三共撤回肺癌ADC药物I-DXd的美国加速审批申请

在FDA表示II期缓解数据不足后,默克与第一三共撤回了ifinatamab deruxtecan(I-DXd)用于广泛期小细胞肺癌的美国加速审批申请。这一决定使该药物丧失了原本相对于GSK和罗氏竞品B7-H3抗体偶联药物的预期优势。I-DXd的后期试验仍在继续,但此前曾因一种严重肺部疾病导致的死亡人数高于预期而暂时暂停招募。分析师指出,在安进Imdelltra获批后,FDA加强了审查,小细胞肺癌领域的门槛也随之提高,而GSK目前大约领先两个月。

FDABen Fidler
FDA顾问委员会以微弱多数支持Grail的Galleri多癌种血液检测

一个为FDA提供咨询的独立专家小组以7比2投票认为,Grail的Galleri多癌种血液检测的可能获益大于风险,另有1票弃权。该小组一致认为该检测是安全的,但仅以6比4的微弱多数支持其有效性。辩论焦点集中在假阳性和假阴性,以及患者可能跳过指南推荐的筛查项目的风险上。Grail已提交上市前批准申请;FDA通常会采纳专家小组的建议。Galleri通过分析游离DNA中的甲基化模式来检测癌症信号并识别组织类型。专家组成员强调,该检测不应取代标准筛查。会上还指出,某些癌症类型的数据有限。该检测在NHS-Galleri试验中未能达到主要终点,但Grail强调了其向更早期阶段检测转变的趋势。自2021年以来,Galleri一直作为实验室自建检测项目出售。

FDASusan Kelly
FDA提名人奥弗顿在参议院听证会上誓言在疫苗和美服培酮问题上依法行事

在周四的参议院确认听证会上,FDA局长提名人海蒂·奥弗顿表示,若白宫在疫苗和美服培酮政策上施压,她将"依法行事"。她确认MMR疫苗"安全有效",并认可FDA关于美服培酮符合安全性和有效性标准的认定,但拒绝就正在进行的审查预先作出判断。奥弗顿还承诺推进"试验开拓者行动"等改革,以加快早期药物研究并增强美国相对于中国生物技术产业的竞争力。此次听证会举行之际,FDA正寻求在前局长马丁·马卡里治下动荡的18个月后恢复稳定。

FDA乔纳森·加德纳
罗氏与Ionis的RNA药物Sefaxersen在IgA肾病3期试验中取得成功

罗氏与Ionis制药公司报告称,靶向补体因子B的反义寡核苷酸sefaxersen在IgA肾病3期试验中取得成功,显著改善蛋白尿。两家公司计划在医学会议上公布完整数据,并与监管机构分享。若获批,sefaxersen将与诺华Fabhalta等现有疗法及其他近期获批药物展开竞争,并提供每月自行注射的便利。分析师认为该药物有望成为罗氏的盈利驱动因素,也是Ionis亟需的一场胜利。

Gene TherapyJonathan Gardner
研究警告:特朗普的最惠国协议可能使联邦医疗保险节省额减少近80%

特朗普总统与26家制药公司达成的最惠国协议旨在降低药品价格,但麻省总医院布莱根的一项研究估计,这些协议可能使联邦医疗保险的预计节省额减少近80%。这些协议可能使制药商豁免于两项拟议的联邦医疗保险支付模式——GLOBE和GUARD,这两项模式原本旨在每年节省116亿美元。该研究的主要作者托马斯·黄博士指出,基于企业披露信息给予的豁免可能会消除其中相当大一部分节省额。此外,美国医疗体系的复杂性以及通过TrumpRx获得折扣药品的渠道有限,可能会阻碍患者节省开支。

Drug Pricing凯利·比洛多
Beacon基因疗法在晚期XLRP试验中达到主要目标

Beacon Therapeutics的基因疗法laru-zova在针对X连锁视网膜色素变性的晚期研究中取得成功,一年后,与未接受治疗的受试者相比,更高比例的患者在低光视力测试中能够多读出至少15个字母。该公司计划在年底前启动滚动上市申请,完整数据将于10月公布。该试验在85名男性患者中测试了两种剂量;低剂量组有24%、高剂量组有31%达到主要终点,而对照组无人达到。两起严重不良事件被归因于手术操作。据Beacon称,laru-zova是XLRP领域首个也是唯一一个达到主要目标的关键性试验。

Gene TherapyGwendolyn Wu

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