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FDA 周三宣布了“罕见病框架倡议”，旨在审查现有政策，并为罕见病疗法的药物开发和监管创建“适用性框架”。据彭博新闻社报道，该机构将征求患者和专家的意见，计划于 10 月 28 日举行公开会议，初步建议的目标是在 2 月提出。该倡议延续了 FDA 正在进行的“重置”，可能会减少药物开发者的不确定性，尽管该机构仍缺乏一位永久领导人。约有 3000 万美国人患有罕见病，但截至去年，只有 5% 的已确认罕见病拥有获批的治疗方法。
Arrowhead Pharmaceuticals报告称，在健康志愿者中开展的早期阶段试验中，其试验性RNA干扰药物ARO-MAPT在最高剂量下给药105天后，使与阿尔茨海默病相关的tau蛋白水平平均降低73%。结果显示降幅最高达85%，副作用轻微，同时也为一个靶向肝脏以外细胞（包括中枢神经系统）的递送平台提供了临床验证。尽管这些发现暗示对阿尔茨海默病可能有潜在获益，但仍需大量进一步研究来证明其对疾病的影响，而tau仍是一个尚未得到验证的靶点。
Verastem Oncology股价上涨18%，此前早期数据显示其KRAS G12D抑制剂VS-7375在胰腺癌中产生36-50%的缓解率，在结直肠癌中为33%，在非小细胞肺癌中为43%。该公司计划在2025年中期前开展三项后期试验，并宣布2.5亿美元的股票发行和CEO交接。VS-7375同时靶向该突变的活性和非活性形式，将面临Revolution Medicines及其他公司的竞争。
Velaris Therapeutics是Paragon Labs分拆出的专注于心肺疾病的公司，已通过与Alaunos Therapeutics的反向合并上市。该交易包括由Fairmount Funds领投的3.5亿美元私募股票发行，将为Velaris的研究提供资金至2029年。合并后的公司将优先推进Velaris的药物项目，五名董事会成员中有四名来自Fairmount或由其挑选。这是Paragon的第九次分拆，也是生物技术反向合并浪潮中的最新一例；2026年此类交易已激增至二十多起，而2025年全年仅为10起。
BioNTech宣布，其试验性mRNA癌症免疫疗法BNT 113联合Keytruda，在高危HPV驱动的头颈部鳞状细胞癌晚期研究中未达到无进展生存期的主要终点。数据监测委员会建议继续开展试验，以评估该研究的另一主要目标——总生存期。该公司股价在早盘交易中下跌约6%。此次挫折之前，BioNTech肿瘤学转型还经历了其他喜忧参半的结果，包括今年早些时候一项结直肠癌研究的失败。
自8月以来，罗氏已与中国药企签署第五笔交易，同意向Rona Therapeutics支付1亿美元预付款，以获得靶向ALK7的RNA干扰肥胖症药物的全部权利。该交易包括最高10亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，以及销售分成。该药物加入罗氏的肥胖症药物管线，公司正寻求在由礼来和诺和诺德主导的市场中展开竞争。Rona于2022年成立，获得礼来亚洲基金支持，并从赛诺菲获得RNA技术授权。
First Tracks Biotherapeutics 报告称，在一项为期六周的早期试验中，其实验性药物 ANB033 在乳糜泻体征和症状方面相较安慰剂产生了统计学显著改善。该药物可阻断 CD122，还在麸质挑战期间防止了症状加重，且未显示严重不良事件。公司计划于明年第一季度报告第二队列的数据，并于 2027 年启动后期试验。分析师认为这些结果令人印象深刻，与 Teva 最近的数据相当，并具有跨多种自身免疫疾病的潜力。
Aspen Neuroscience已提交在纳斯达克上市的申请，股票代码为“ASPE”，有望成为首家专注于帕金森病特异性细胞疗法上市的美国公司。Aspen成立于2018年，利用患者自身细胞重编程为产生多巴胺的神经元，以治疗帕金森病。其主打疗法sasineprocel（ANPD001）已完成早期试验，正进入后期试验阶段。自成立以来，该公司已筹集约3.47亿美元。在10月9日的注册文件中，Aspen报告2025年净亏损6200万美元，今年前六个月净亏损近3700万美元，研发费用占运营支出的70%以上。Aspen还披露，若无额外资本，其持续经营能力存在重大疑虑。此次提交申请之际，生物技术行业的IPO窗口更为开放，2026年迄今已有24家生物技术公司上市。
百时美施贵宝报告称，其试验性IPF药物admilparant在60毫克剂量的三期试验中达到了主要终点，与安慰剂相比，在一年内显著减缓了用力肺活量的下降。然而，120毫克剂量未能达到统计学显著性，引发分析师对缺乏剂量反应的担忧。该公司表示该药物耐受性良好。Admilparant是最先进的LPA1受体拮抗剂，该类药物的安全性和有效性历史上曾多次受挫。百时美施贵宝股价盘前一度上涨6%，但收盘下跌约4%。拥有竞争性LPA1药物的Contineum Therapeutics股价下跌30%。另外，百时美施贵宝报告了放射性药物RYZ-101用于神经内分泌肿瘤的后期研究取得成功，该药物是通过41亿美元收购RayzeBio获得的。
百时美施贵宝报告称，其试验性IPF药物admilparant在一项三期试验中达到了主要终点，在60毫克剂量下与安慰剂相比显著减缓了呼吸能力的下降。然而，120毫克剂量未能达到统计学显著性，引发分析师对缺乏剂量反应的担忧。该公司表示该药物耐受性良好。百时美施贵宝股价回吐早盘涨幅，收盘下跌约4%。Admilparant是最先进的LPA1受体拮抗剂，该类药物的安全性和有效性此前曾多次受挫。分析师对该药物的前景仍存在分歧，一些人看到了重磅药物的机会，另一些人则在等待详细数据。